아스트로젠, 자폐 스펙트럼 장애 치료 임상3상 첫 환자 등록

자폐 스펙트럼 장애 소아 160명 대상…시럽형 'AST-001' 투여
투약 후 24주 시점까지 행동 관찰…2025년 5월 종료 예정

(서울=뉴스1) 김태환 기자 = 신약개발 기업 아스트로젠이 희귀난치성 질환인 소아 자폐 스펙트럼 장애 치료제 'AST-001'의 임상3상 첫 환자 등록을 시작했다. 올해 6월 임상3상 계획을 승인받은지 2개월여만이다.

5일 식품의약품안전처에 따르면 아스트로젠은 지난달 29일 최초 시험대상자를 선정하고, AST-001의 효능과 안전성을 평가하기 위한 임상3상에 본격 착수했다.

AST-001은 아동기에 나타나는 자폐성 발달 장애를 개선하는 약물이다. 소아의 언어와 운동 등 행동 양상을 측정해 자폐증으로 인해 발생하는 사회성 결여 문제를 완화하는 데 목표를 두고 있다.

지난 임상2상에서는 만 2~11세 자폐 스펙트럼 장애 아동이 참여해 언어 사용량과 운동 개선 등의 결과를 나타냈다. 이번 임상3상은 임상2상에 이어 160명을 대상으로 약물의 효능과 안전성을 다시 한 번 확인한다.

이번 임상3상에서 임상 참여자들은 무작위로 2개의 군으로 나뉘어 시럽형으로 만들어진 AST-001과 이와 유사한 가짜약을 각각 받는다. 연구진은 약 복용 후 12주 시점과 24주 시점에 걸쳐 행동 개선 여부 등을 확인할 예정이다.

특히 임상 결과 분석을 위해 아동 발달장애 지표인 'K-VABS-II'(Korean-Vineland Adaptive Behavior Scales-II)를 활용해 의사소통, 생활기술, 사회성, 운동기술 4가지 영역에서의 변화량을 비교한다.

투약 기간은 3개월이며, 1일 2회 복용하는 방식이다. 가톨릭대 서울성모병원과 충남대학교병원, 삼성서울병원, 서울아산병원, 양산부산대병원 등 국내 11개 의료기관에서 진행한다. 2025년 5월 종료 예정이다.

한편 자폐 스펙트럼 장애는 자폐증의 진단 기준에 부합하지 않으나, 대인간 의사 소통과 사회적 활동에 제한적이고 반복적인 특성을 보이는 발달 장애의 일종이다. 관련 치료제 국내 시장은 약 6000억원, 세계 시장은 약 33조원으로 추산한다.

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