유전자 가위·전달체 이용한 줄기세포 신약 임상, 국내 최초 진행

재발성 교모세포종 환자 대상
중간엽 줄기세포 투여해 종양 제거 시험

유전자 전달체와 유전자 가위 기술을 동시에 사용해 줄기세포 치료제를 개발하는 임상 시험이 국내에서 최초로 진행된다.

보건복지부는 지난 24일 2023년 제8차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 개최하고, 2건의 첨단 재생의료 임상 연구 과제를 적합 의결했다고 25일 밝혔다.

이번에 적합 판정을 받은 과제 중에는 유전자 전달체(렌티 바이러스)와 유전자 가위 기술(CRISPR/Cas9)을 동시에 사용해 진행하는 임상 연구가 포함됐다. 두 기술을 동시에 사용해 진행하는 임상 시험은 이번이 국내에서 처음이다.

해당 임상 시험은 재발성 교모세포종(GBM) 환자를 대상으로 유전자 조작된 골수 유래 중간엽줄기세포를 투여해 종양 제거 효과를 확인하는 연구다. 교모세포종은 원발성 악성 뇌종양으로 예후가 좋지 않고, 성인 전체 뇌종양의 60% 이상을 차지한다. 가장 공격적이고 침습적인 미분화 유형의 종양이다.

교모세포종은 재발이 발생하면 환자 생존 기간이 매우 짧다. 표준 치료가 없어 이번 연구가 재발성 교모세포종 환자의 생존 기간 증가에 도움을 줄 것으로 기대된다.

해당 과제는 고위험 임상 연구 과제다. 올해 7월에 신속·병합 검토 제도가 시행됨에 따라 식품의약품안전처 검토를 동시에 진행하고 있다. 이번 심의위원회에서 적합 의결이 됐으므로 이어서 식품의약품안전처장의 승인 절차가 진행될 예정이다.

두 번째로 적합 의결을 받은 과제는 자가 지방 유래의 기질혈관분획(SVF)과 자가 지방을 함께 사용해 양성 종양 제거 수술 후 결손된 연부조직을 재건하는 연구다. '연부조직'이란 인체를 구성하는 여러 구조물과 기관을 연결해 둘러싸는 조직이다. 근육·힘줄·섬유조직·지방조직·혈관·신경·활막조직 등을 일컫는다.

해당 과제는 수술 후 연부조직의 결손으로 인한 추흔과 기능장애 및 감각 이상 개선에 도움이 될 것으로 기대된다. 여러 재생의료기관(서울대병원, 가톨릭대학교 성빈센트병원, 한양대병원)이 참여하는 다기관 임상 연구로 치료의 안전성·유효성에 관하여 객관적인 연구 결과를 얻을 수 있을 것이라 예상된다.

이창섭 기자 thrivingfire21@mt.co.kr