바이오솔루션, '카티라이프' 미국 FDA 첨단재생의학치료제 지정

바이든 대선 공약 미국 보건첨단연구계획국 설립 후 첫 타겟

[아이뉴스24 고종민 기자] 첨단바이오의약품 전문기업 바이오솔루션이 미국 임상 2상을 진행 중인 카티라이프의 개발 속도를 가속화하고 있다.

바이오솔루션은 보건복지부 첨단의료기술개발사업(과제번호 HI20C006700)의 지원을 받아 미국에서 임상 2상 진행 중인 카티라이프와 관련해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 RMAT(첨단재생의학치료제) 지정을 승인받았다고 24일 밝혔다.

바이오솔루션은 미국에서 임상 2상 진행 중인 카티라이프와 관련해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 RMAT(첨단재생의학치료제) 지정을 승인받았다고 24일 발표했다. [사진=바이오솔루션]

첨단재생의학치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy) 지정은 의학적 미충족 수요를 해결할 수 있는 재생치료제의 개발을 가속화하기 위한 제도다.

RMAT 지정 치료제는 FDA가 시행중인 신속개발프로그램의 혜택을 받을 수 있다. 첨단재생의학치료제는 현재 이용 가능한 치료법이 없거나 다른 치료법과 비교해 효과가 우수할 것으로 예측되는 치료법을 의미한다.

카티라이프는 이번 RMAT 지정을 통해 현재 진행 중인 미국 임상과 관련한 보다 신속한 심의를 받을 수 있게 됐다. 또한 임상 완료 뒤 판매승인(BLA) 신청 때 유효한 임상 데이터에 대한 최우선 심사(priority review) 요청 또한 가능하다.

아울러 바이오솔루션은 FDA의 전담 담당자로부터 치료제의 임상승인을 위한 맞춤식 조언을 들을 수 있어 최종 승인까지의 리스크를 줄일 수 있다.

해당 제도는 2017년 도입 이후 현재까지 총 230건의 신청을 받아 승인된 건수가 91건에 불과해 승인율이 40%에도 미치지 못할 만큼 RMAT에 지정되기까지의 과정은 상당히 까다로운 것으로 알려졌다. 현재까지 우리나라 제약, 바이오 기업 중 RMAT에 지정된 업체는 바이오솔루션 외 2개사에 불과하다.

승인된 기존 91건의 대부분은 희귀질환·항암제 관련 분야다. 만성질환 관련 치료제로 RMAT에 지정된 기업은 미국의 애더시스(Athersys), 보이저 테라퓨틱스(Voyager Therapeutics) 등 4개사 정도다. 이번 카티라이프의 RMAT 지정은 해당 질환 치료제로서 가치가 상당한 것으로 평가 받고 있다.

바이오솔루션이 그간 국내에서 실시했던 임상 결과가 우수했던 점 역시 추가 보완요구없이 RMAT에 지정되는데 주요한 요인이 되었던 것으로 자평한다.

바이오솔루션 관계자는 “특히 이번 RMAT 지정은 미국 보건첨단연구계획국(ARPA-H)이 설립 후 첫번째 질환 타겟”이라며 “지난 5월 발표한 NITRO(the Novel Innovations for Tissue Regeneration in Osteoarthritis) 프로그램 시행과 맞물려 미국에서만 3200만명 이상이 고통받고 있는 골관절염(Osteoarthritis) 치료를 위한 혁신적 치료제의 시판시기를 한층 앞당길 수 있는 전기를 마련할 수 있을 것”이라고 말했다.

이어 “미국 보건첨단연구계획국(ARPA-H)은 미국 국방고등연구계획국(DARPA)을 바이오메디컬 분야로 확대하기 위해 미국 바이든 대통령의 대선공약으로 2022년 3월 설립됐다”며 “2022년 10억 달러 예산을 시작으로 2023년 15억 달러 예산을 확보해 알츠하이머, 당뇨, 암 등에 관한 혁신연구지원을 진행하고 있다”고 설명했다.

바이오솔루션은 카티라이프에 대한 이번 미국 FDA의 RMAT 지정을 발판으로 FDA와의 조직적인 교류를 할 계획이다. 또한 카티라이프에 관한 임상 과정 전반에 대한 주도면밀한 진행, 시판허가 심의기간의 단축, 품목허가의 성공 가능성을 획기적으로 높이는데 만전을 기하기로 했다.

/고종민 기자(kjm@inews24.com)