[약전약후] '치매 치료제' 레켐비 낳은 아두헬름의 퇴출

레켐비, 알츠하이머 유발 ‘아밀로이드 베타’ 타깃 최초 치료제
레켐비 FDA 승인 앞서 아두헬름 퇴출서 노하우 얻어

바이오젠·에자이가 공동 개발한 알츠하이머 신약 '레켐비'(성분명 레카네맙). ⓒ 로이터=뉴스1

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 미국 식품의약국(FDA)은 지난달 6일(현지시간) 알츠하이머병을 유발하는 것으로 알려진 아밀로이드베타를 타깃하는 신약 ‘레켐비’(성분명 레카네맙)를 정식 승인했다. 레켐비는 알츠하이머병을 근본적으로 치료할 수 있을 것으로 기대되는 신약이다. 기존에 출시된 주요 알츠하이머병 치료제는 대개 증상의 진행 정도를 늦추는 효능을 나타낸다.

바이오젠과 에자이는 레켐비 허가에 앞서 알츠하이머병 신약 ‘아두헬름’(성분명 아두카누맙)의 조건부 허가를 받았다. 아두헬름 승인은 2003년 허가를 받은 ‘메만틴’ 이후로 18년 만에 나온 새로운 알츠하이머병 치료제다. 허가 당시 FDA는 “아두헬름은 알츠하이머병의 근본적인 원인을 겨냥한 최초의 치료법”이라고 강조했다.

레켐비 허가와 직접적인 관련은 없지만 일각에서는 아두헬름 승인의 여파가 레켐비까지 이어졌다고 보고 있다. FDA는 알츠하이머병이 미국에서 여섯 번째로 큰 사망 원인이라면서 치료제 개발이 시급하다고 피력하고 있다.

바이오젠과 에자이가 공동개발한 알츠하이머병 신약 '아두헬름'(성분명 아두카누맙).(바이오젠 제공)

알츠하이머병 원인을 근본적으로 치료하는 첫 약물인 아두헬름은 허가와 관련해서 효능과 안전성에 대한 논란이 끊이질 않았다.

소규모 임상 1상시험에서는 56명의 경증‧중등도 알츠하이머 환자를 대상으로 뇌에 쌓이는 아밀로이드베타를 효과적으로 제거한다는 점이 입증됐다. 두통, 어지럼증, 설사 등 경미한 부작용으로 안전성도 확인됐다.

1350명의 경증 알츠하이머병 환자를 대상으로 진행된 임상 3상은 1상과 달랐다. 바이오젠은 2019년 3월 임상 3상 중간분석 결과 아두헬름이 치료 효과가 없을 것으로 예상돼 개발을 중단한다고 발표했다. 이 소식은 같은 해 10월 번복됐다. 바이오젠은 임상 3상 데이터를 추가로 분석한 결과 일부 환자군에서 치매 증상이 23%가량 덜 악화됐다는 것을 확인했다고 공개했다.

2020년 7월 바이오젠은 아두헬름 승인을 위해 우선검토를 신청했고, FDA는 이를 받아들였다. 그러나 전문가들은 신약 허가의 중요한 요소 중 하나인 효능이 부족하다는 점을 들어 추가적인 임상 3상을 진행해야 한다고 입을 모았다.

알츠하이머협회는 근본적인 치료제가 없는 상황에서 추가 임상 3상을 진행하는 것은 환자들에게 약을 공급하는 시간이 더 지연된다는 점을 강조해 시판 후 조사로 아두헬름을 승인해줄 것을 FDA에 청원했다.

FDA는 시판 후 조사를 진행하는 조건으로 2021년 6월8일 아두헬름을 허가했다. 승인 후에는 정확히 효능이 어떨지 모르는 약물임에도 가격이 비싸다는 지적이 나왔다. 아두헬름은 1회 투약에 4312달러(약 600만원)가 필요한 것으로 알려졌다. 1년 투여 비용은 5만6000달러(약 7500만원) 규모다. 미국의 한 애널리스트는 “의사들이 아두헬름과 관련해 과학적으로 밝혀지지 않은 부분에 대해서 우려하고 있다”고 분석했다.

결국 효능과 안전성, 고가 논란 등으로 아두헬름은 시장에서 퇴출되는 수순을 밟았다. 이후 바이오젠과 에자이는 아두헬름 개발과 허가 절차에서 얻은 노하우를 통해 레켐비의 정식 승인을 획득했다. 두 기업은 아두헬름과 달리 레켐비의 보험급여 적용 등을 추진하고 있다. 에자이는 레켐비가 오는 2030년까지 글로벌 매출 1조엔(약 9조2300억원)을 기록할 것으로 전망했다.

jin@news1.kr