녹십자, mRNA로 희귀질환 치료제 만든다

독감 등 백신 일변도 탈피

GC녹십자가 희귀난치질환인 '숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(SSADHD)' 치료제를 메신저리보핵산(mRNA) 제제로 개발한다. mRNA 개발 프로젝트 영역을 희귀질환 분야 혁신신약으로까지 넓혀 차세대 성장동력으로 키우겠다는 이 회사 미래 전략이 첫발을 뗀 것이다.

16일 업계에 따르면 GC녹십자는 단백질 제제로 개발해오던 SSADHD 치료제를 최근 mRNA 제제로 전환해 개발하기로 했다. 제제 변경으로 반감기가 증대되는 효과를 확인했다고 회사 측은 설명했다. 이로써 GC녹십자는 mRNA 개발 프로젝트 영역을 독감 백신에서 희귀질환으로까지 확장했다.

SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 유전되는 신경퇴행성 질환이며, 100만명 중 한 명꼴로 발생하는 희귀질환이다. GC녹십자는 2021년부터 이 질환에 대해 세계 최초 혁신신약(First-In-Class)을 목표로 미국 스페라젠과 공동 개발하고 있다. 기존에는 SSADHD 단백질을 활용한 효소 치료제로 개발할 계획이었다. GC녹십자는 내년 상반기 후보물질을 최종 확정한다는 방침이다.

앞서 GC녹십자는 기존 백신 사업으로는 성장에 한계가 있다는 판단에 따라 mRNA를 신성장동력의 하나로 삼고 개발에 열을 올려왔다. 지난해 4월 캐나다 소재 아퀴타스와 체결한 LNP(지질나노입자·mRNA 전달 시스템) 관련 개발 옵션 계약에서 백신 개발 가능성을 확인하고, 올해 초 LNP 라이선스 계약 옵션을 행사하기도 했다. mRNA의 핵심인 LNP 기술을 도입해 백신과 희귀질환 치료제를 중심으로 한 mRNA 프로젝트의 속도를 높인다는 구상이다. 현재 mRNA 독감 백신은 내년 임상 1상 진입을 목표로 개발하고 있다.

mRNA 신약 개발 외 생산 분야에도 선제적 투자에 나서고 있다. GC녹십자는 기존 독감 백신을 생산하는 전남 화순공장에 mRNA 시생산 설비를 마련할 예정이다. 올해 3월 화순공장 내 mRNA 설비 확충을 위한 150억원 규모 투자 계획도 발표했다. 회사는 올해 내로 mRNA 시생산 시설 구축을 완료하고 시험 가동에 들어갈 방침이다. 화순공장을 통해 향후 mRNA 관련 백신, 치료제 등의 생산까지 직접 맡겠다는 의미다.

[김지희 기자]