바이오니아 자회사 써나젠, 폐섬유증 신약 SRN-001 호주 임상 1상 신청 승인

HREC, 특발성 폐섬유증 siRNA 치료제 단회투여 1상 시험계획 승인
반복투여 1상 등은 내년 美 신청 목표…적응증 확대 예정

[사진제공 = 바이오니아]

바이오니아의 자회사 써나젠테라퓨틱스가 폐·신장·간 섬유증 등 치료 신약으로 개발 중인 SRN-001에 대해 이달 중 호주에서 임상 1상 시험에 들어간다.

써나젠은 지난 3일 호주 인체연구윤리위원회(HREC)가 특발성 폐섬유증(IPF)을 적응증으로 한 임상 1상(1a) 시험계획을 승인했다고 4일 밝혔다. 임상 1a는 건강한 성인 24명을 SRN-001 투여량에 따라 4개 군(15~210㎎)과 위약 투여군으로 무작위 배정하고 저용량군부터 단회 투여한 뒤 별다른 이상반응이 없으면 다음 용량군에 주사해 약효를 발휘하면서도 안전한 약물의 혈중 농도와 투여량의 범위를 확인하는 방식으로 진행된다.

써나젠은 호주 임상시험기관 CMAX에서 연말까지 임상 1a를 마치고 결과보고서 등을 토대로 내년 미국 식품의약국(FDA)에 반복투여 임상 1상(1b) 및 환자를 대상으로 한 초기 임상 2상(2a)을 신청할 계획이다. CMAX는 지난 30년 간 200여 건의 초기 단계 임상시험을 포함해 800여 건의 임상시험을 수행했다.

SRN-001은 섬유화에 관여하는 성장인자인 Amphiregulin(AREG) mRNA를 높은 효율로 분해하는 siRNA를 써나젠의 물질특허 구조체인 SAMiRNA™에 적용한 세계 첫 siRNA 신약후보물질이다. siRNA는 이중 가닥의 ‘짧은 간섭 RNA’로 질병 유발 mRNA를 분해시켜 근원적으로 치료하는 차세대 약물이다. siRNA 기반 치료제는 투여 간격이 길어 환자의 삶의 질도 높여준다. SAMiRNA™는 ‘초분자 siRNA 나노 구조체’라고도 하며 바이오니아가 원천특허를, 써나젠이 세계 독점실시권을 갖고 있다. 양사는 이를 기반으로 한 신약후보물질들을 개발해 190여 건의 국내외 특허를 출원, 등록해 신약 파이프라인과 지식재산 포트폴리오를 강화해 왔다.

SAMiRNA™ 핵심 발명자인 박한오 바이오니아 회장은 “세계 최초로 siRNA 단일분자 초분자 구조체로 발명된 SRN-001이 수많은 난제를 해결하며 임상에 진입하게 돼 기쁘다. 비록 임상 1상이지만 SAMiRNA™ 물질이 다른 siRNA 기반 약물들과 달리 선천면역을 자극해 염증 반응을 일으키는 부작용이 없다는 게 사람에서도 확인되면 siRNA 신약 개발에 새 역사를 쓰고, 써나젠이 글로벌 제약회사로 도약하는 전기가 마련될 것”이라고 전망했다.

SRN-001은 인간 말초혈액 단핵세포 실험과 범부처신약개발사업단의 지원을 받아 진행한 다양한 섬유증 모델 동물실험 및 설치류·영장류 독성시험에서 폐·신장 조직 등의 섬유화를 효과적으로 억제하고 정맥 투여 시 부작용을 유발하지 않는 것으로 확인됐다. IPF에 대한 광범위한 전임상 연구에서는 우수한 안전성 프로파일과 폐 기능 개선 가능성을 보여주었다.

글로벌 시장조사기관(Research and Markets)에 따르면 세계 IPF 치료제 시장은 연평균 7% 성장해 2030년 61억 달러(8조 원) 규모로 커질 전망이다.

박준영 미국 써나젠 대표는 “2000~2022년 대유행한 코로나19와 폐섬유증의 연관성이 큰 만큼 IPF 환자 증가세와 치료제 시장 성장세는 더욱 가팔라질 것”이라면서 “SRN-001 임상을 성공적으로 진행해 전 세계 섬유증 환자들이 질병의 고통에서 벗어날 수 있도록 노력하겠다”고 말했다. 이어 전신투여를 통해 SAMiRNA™ 구조체의 탁월한 안전성과 타깃 조직으로의 효과적인 전달이 확인되면 치매 등 여러 난치병 치료제 개발에 박차를 가하겠다고 덧붙였다.

SAMiRNA™는 siRNA에 친수성·친유성 분자를 접합시켜 전 세계 주요 국가에서 특허 등록된 새로운 구조체다. 나노 스케일의 공 모양으로 뭉쳐질 때 바깥쪽을 친수성 고분자들이 감싸 혈액·세포 내 각종 효소에 의해 쉽게 분해되지 않는다. 그동안 논문들에 발표된 바와 같이 비임상시험에서 FDA 허가를 받은 siRNA 치료제들도 안고 있는 약점들을 대부분 해결했다. 다른 siRNA 치료제들의 고질적 부작용인 선천면역을 자극하지 않으며, 혈관벽·세포막을 통과해 표적 조직·세포로 전달되는 효율이 우수하다. 포스트 게놈 시대에 축적된 질병 유발 mRNA 빅데이터를 기반으로 실시간 PCR 진단키트나 타깃 mRNA 분해 효율이 높은 SAMiRNA™를 신속하게 개발할 수 있어 미래 정밀의학의 새로운 플랫폼이 될 것으로 기대된다.