파로스아이바이오의 급성골수성백혈병 치료제, 식약처 '치료목적 사용승인'

게티이미지뱅크

인공지능(AI) 신약개발 기업 파로스아이바이오가 자체 개발 중인 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘PHI-101’이 식품의약품안전처로부터 치료목적 사용승인을 받았다고 3일 발표했다.

파로스아이바이오는 AI 플랫폼을 활용해 희귀질환 치료제를 개발 중이다. 그중 PHI-101은 FLT3 유전자 변이를 타깃으로 하는 재발성 및 불응성 급성 골수성 백혈병 치료제다. 글로벌 임상1상 진행 도중 치료목적 사용승인을 받게 됐다. 치료목적 사용승인이란 생명이 위급함에도 별다른 치료수단이 없을 경우, 식약처 승인 아래 개발 중인 의약품을 환자에게 사용할 수 있도록 허가한 제도다.

PHI-101은 기존 약물로는 치료 효과를 보지 못했거나, 병이 재발한 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 하는 표적항암제다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받기도 했다. 급성 골수성 백혈병 환자 중 30~35% 정도가 FLT3 변이를 보이는데, 변이가 없는 환자 대비 생존율이 2배 가량 낮은 것으로 알려져 있다. PHI-101은 기존 FLT3 저해제에 내성이 생긴 환자들에게서도 악성골수세포 감소 효과를 확인했다고 회사 측은 설명했다. 내년에는 PHI-101 임상 2상에 들어가 2025년 조건부 판매 승인을 신청하는 것이 목표다. 

윤정혁 파로스아이바이오 대표는 “위급한 환자에게 PHI-101을 제공할 수 있어 뜻깊게 여긴다”며 “의학적 미충족 수요가 높은 희귀난치성 치료제 개발을 지속해 공공 보건에 이바지할 것”이라고 말했다.

남정민 기자 peux@hankyung.com

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