'골육종 치료제' 백토서팁, 유럽서 희귀의약품으로 지정

미국 FDA에 이어 두 번째

[서울=뉴시스] 메드팩토 골육종 환자 치료 대상 백토서팁 단독요법이 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(OMPD)으로 지정됐다. (사진=뉴시스 DB) photo@newsis.com *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]황재희 기자 = 바이오마커(생체표지자) 기반 혁신신약 개발기업 메드팩토가 개발 중인 ‘백토서팁’이 유럽에서 골육종치료제 희귀의약품으로 지정됐다.

메드팩토는 골육종 환자 치료 대상 백토서팁 단독요법이 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(OMPD)으로 지정됐다고 27일 밝혔다.

백토서팁이 골육종 치료제로 희귀의약품 지정을 받은 것은 미국에 이어 두 번째다. 백토서팁은 2021년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 골육종 치료에서 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

유럽에서 희귀의약품 지정을 받으면 희귀의약품 허가 등과 관련해 전체 또는 일부 수수료를 감면받을 수 있다. 또 EU(유럽연합)는 긴급하게 시판 허가해 제한적으로 사용할 수 있도록 하는 긴급허가 제도를 운영 중으로, 연구개발 단계에서 EMA의 신약 사전상담을 통해 상담을 받을 수 있다. 의약품 허가 취득 시에도 10년간 독점권이 인정된다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양으로, 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나이다. 뼈에 발생한 종양을 완전히 치료하기 위해서는 광범위한 절제술을 해야 하고, 종양 위치가 좋지 않으면 팔 또는 다리를 절단해야 할 수도 있다. 생존율은 비교적 높지만 치료 후 삶의 질이 현저히 떨어질 수 있다.

현재 골육종 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있으나 마땅한 치료제가 없는 상황이다.

메드팩토에 따르면, 백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐 생존율을 100% 개선시켰다.

메드팩토 관계자는 “미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정받음에 따라 골육종 치료제로써 백토서팁에 대한 가치는 더욱 높아질 것”이라며 “백토서팁의 신속한 개발로 마땅한 치료제가 없는 골육종 환자들에게 치료 희망을 줄 수 있었으면 한다”고 말했다.

한편 메드팩토는 지난해 8월 미국 FDA로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1·2상을 승인받아 지난 5월 첫 환자 투여를 완료하고 본격적인 임상에 돌입했다. 임상은 재발 난치성 혹은 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인환자를 대상으로 진행된다.

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