장기에 스핑고미엘린 쌓이는 희귀병...신약 '젠포자임' 국내 허가

사노피 국내 도입 약물, 유전자 재조합 기술 적용

[사진=식품의약품안전처 전경]

다국적 제약기업 사노피가 개발한 희귀의약품 '젠포자임(성분명 올리푸다제알파)'이 국내 처방권에 진입한다.

식품의약품안전처는 지난 25일 젠포자임을 희귀질환인 '산성 스핑고미엘린 분해효소 결핍증'의 치료제로 허가했다.

이 질환은 산성 스핑고미엘린 분해 효소 활성이 떨어지고 비장 및 간, 폐, 골수, 림프절 등에 스핑고미엘린이 쌓여 간장과 비장 비대, 폐질환 등이 나타난다.

젠포자임은 유전자 재조합 기술로 제조한 산성 스핑고미엘린 분해 효소로, 환자에게 투여했을 때 장기 내 스핑고미엘린 축적을 감소시켜 관련 증상을 완화하는 효과가 있다.

식약처는 "앞으로도 규제과학을 기반으로 안전성, 효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.

원종혁 기자 (every83@kormedi.com)