식약처, 어린이 알츠하이머병 치료제 ‘젠포자임’ 허가

산성 스핑고미엘린 분해효소 결핍증(ASMD) 치료제

사노피 젠포자임

식품의약품안전처는 사노피가 개발한 희소의약품인 산성 스핑고미엘린 분해효소 결핍증(ASMD) 치료제 ‘젠포자임주’(성분명: 올리푸다제알파)를 25일 허가했다고 밝혔다.

산성 스핑고미엘린 분해효소 결핍증은 스핑고미엘린이라는 지방물질을 분해하는 효소(ASM)를 만드는 유전자에 돌연변이가 생긴 유전 대사질환이다. 스핑고미엘린이 혈액과 림프샘에 축적되면, 비장, 간 등 소화기가 비정상적으로 커지고, 호흡기인 폐 기능이 떨어지는 동시에 기억 지능장애 등 각종 신경장애를 일으키면서 결국 사망한다.

이 질환이 있는 소아 중환자들은 신경계 이상으로 만 3세가 되기 전에 사망하고, 좀 더 생존한다고 하더라도 성인이 되기 전에 호흡 곤란으로 사망한다. 이 질환의 기전이 정확히 알려지기 전에 ‘어린이 알츠하이머’ , 니만피크병(Niemann-Pick disease)이라고 불렸다. 25만 명 가운데 한 명꼴로 발병한 것으로 알려졌다.

젠포자임은 스핑고미엘린을 분해하는 효소를 유전자 재조합 기술로 만든 인공 효소다. 이 약을 먹으면 스핑고미엘린이 분해된다는 뜻이다. 젠포자임은 지난해 3월 일본에서 먼저 허가받았다. 성인 36명을 대상으로 한 글로벌 임상2·3상 시험에서 1년 동안 젠포자임을 투여한 환자의 폐 기능이 22% 좋아졌다. 젠포자임을 투여한 환자는 비장의 크기도 39.5% 줄었으나 대조군은 오히려 0.5% 커졌다.

식약처는 “규제과학을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

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