다이이찌산쿄, 백혈병 표적치료제 '반플리타' 美 승인 취득

경구용 FLT3 억제제…FDA 재도전해 승인 획득
FDA, FLT3 변이 진단 검사도 함께 승인

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(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 일본 다이이찌산쿄가 미국에서 급성골수성백혈병(AML) 신약 '반플리타'(성분 퀴자티닙) 승인을 획득했다. 미국 식품의약국(FDA) 승인 획득에 실패한 지 약 4년 만이다.

24일 다이이찌산쿄는 FDA로부터 FLT3-ITD 양성 AML 진단을 받은 환자를 대상으로 한 첫 번째 FLT3-ITD 억제제 반플리타를 승인받았다고 밝혔다.

반플리타는 표준 시타라빈·안트라사이클린 유도 요법과 시타라빈 병용 강화요법 그리고 단독 유지요법 등 3단계 치료 과정에 걸쳐 승인받은 첫 약물이다. 하루 한 번 복용하는 경구제(먹는약)이다.

AML은 성인에서 가장 흔하게 발병하는 백혈병 중 하나이다. 새로 진단된 AML 환자 중 최대 37%는 FLT3 유전자 변이가 있고 이 중 약 80%가 FLT3-ITD 변이다.

FLT3 유전자는 혈액 내 세포 생산 과정을 조절하는 역할을 하는데, FLT3 변이는 혈액암 성장을 촉진해 재발 위험과 생존 기간을 줄인다. FLT3 변이를 가진 AML 환자 5년 생존율은 20% 수준이다.

임상시험은 FLT3-ITD 양성 AML을 새로 진단받은 환자 539명을 대상으로 진행됐다. 반플리타는 임상시험에서 화학요법에 비해 환자 사망 위험을 22.4% 줄였다. 종양이 완전히 소실된 완전관해 기간까지 걸린 중앙값은 반플리타 투여군에서 38.6개월, 위약과 표준화학요법 투여군은 12.4개월이었다.

전체 생존 기간(OS) 개선 효과는 아직 확인되지 않았다.

다이이찌산쿄는 2019년에도 FDA에 승인 신청을 했지만 당시 실패했다. 이번 승인에서도 원래 4월 심사 결과가 나올 예정이었으나 FDA가 심사 결과 발표를 연기한 끝에 7월에서야 승인이 났다. FDA는 이번 반플리타 승인과 함께 새로 AML을 진단받은 환자에서 FLT3-ITD 변이를 확인할 수 있는 진단 검사인 'LeukoStrat CDx FLT3'에 대해서도 함께 승인했다.

한편 노바티스는 소아 AML 환자를 대상으로 자사 FLT3 억제제 '라이답'(성분 미도스타우린) 임상2상을 진행 중이다. 해당 임상시험은 오는 2026년에 결과가 나올 전망이다. 라이답은 현재 표준요법과 병용요법으로 사용한다. 1차 치료제로 출시된 첫 FLT3 억제제이다.

jjsung@news1.kr