[단독]메지온, 유데나필 2차 임상병원 16곳 계약 임박…"폰탄환자 350명 확보"

30개 병원 중 16개 병원과 임상시험 계약 임박
1차 모집 목표 임상자 436명 가운데 350명 확보

이 기사는 2023년07월17일 09시10분에 팜이데일리 프리미엄 콘텐츠로 선공개 되었습니다.

[이데일리 김지완 기자] 메지온(140410)이 폰탄치료제 유데나필 2차(FUEL-2) 임상 3상을 위한 병원 16곳과 게약이 임박한 것으로 확인됐다. 메지온이 이들 병원에서 확보한 임상자만 350여 명에 이른다.

폰탄환자의 산소포화도 측정 장면. (제공=메지온)

14일 메지온에 따르면, 회사는 현재 16개 병원과 유데나필 2차 3상 임상시험 계약이 임박했다. 메지온이 임상 진행을 계획 중인 총 30개 병원 가운데 절반이 넘는 수치다. 메지온은 현재 16개 병원과 비밀보호 유지각서 체결, 폰탄환자 현황 파악 관련 질의서 송부·회신 등의 행정 절차를 마친 상태다.

유데나필은 폰탄수술 환자들의 유산소운동 능력 개선해 수명을 연장하는 치료제다. 폰탄 수술이란 ‘단심실증’이라는 심장 기형을 가지고 태어난 영아에게 실시하는 외과 수술이다.

심실이 하나밖에 없으면 정맥혈·동맥혈이 분리되지 않고 혈액이 전신을 순환하게 된다. 이 경우 전신 산소 포화도가 떨어져 사망에 이른다. 단심실증 신생아는 폰탄 수술을 받아 생명을 연장한다. 다만, 2차 성징시기부터 유산소 운동 능력 저하에 따른 합병증으로 30대 이후 생존률이 저하된다.

메지온 지난 3월 미국 식품의약국(FDA)로부터 유데나필 2차 3상 임상시험계획을(IND)를 승인받았다. 이 임상시험은 지난해 철회한 유데나필 신약허가 신청에 대한 추가 임상(3b상)이다.

1차 임상자 모집 목표 80% 달성

유데나필 2차 임상 3상이 예상보다 빠른 속도로 진행되고 있다.

노성일 메지온 경영총괄 상무는 “16개 병원에 등록된 폰탄 환자가 약 350여 명으로 추산된다”면서 “1차 임상 목표의 80%에 육박하는 수치”라고 밝혔다.

유데나필 2차 임상 3상 임상은 12~18세의 436명 폰탄 환자를 대상으로 진행된다. 다만, 이번 임상은 218명(전체 임상자의 절반)의 표준편차가 ‘4’ 이상이면 임상자를 500명으로 확대한다. 표준편차가 크다는 것은 환자 간 차이가 크다는 의미다. 환자 간 편차가 크면(분산이 많이 되면) 통계적 유의성을 따지는 p값이 올라간다. 그만큼 유데나필 2차 임상 3상 설계(디자인)가 실패 확률을 최소화하는 데 중점을 두고 있단 의미다.

이번에 계약이 확정된 16개 임상사이트는 모두 미국 내 병원이다. 메지온은 미국, 한국, 일본 등 총 30개 병원에서 폰탄 환자를 모집해 유데나필 2차 임상 3상을 진행할 예정이다.

7~9월 중 첫 환자 투약 확실

현재 속도면 3분기 내 첫 환자 투약 목표에 차질이 없을 전망이다.

메지온은 지난 5일 WCG로부터 ‘중앙(central) 임상시험윤리위원회’(IRB)를 승인받았기 때문이다. 병원에서 치료제 임상시험을 실행하기 위해선 사전에 반드시 IRB 승인을 받아야 한다. IRB는 병원 또는 기관에서 임상연구에 참여하는 연구대상자의 권리ㆍ안전ㆍ복지를 위해 윤리적, 과학적 측면을 심의해 임상계획을 승인하는 의결기구다.

WCG는 55년 업력을 둔 미국 IRB 전문 회사다. 중앙 IRB는 대규모 다기관 임상시험 시 기관별(병원) IRB에서 각각 심사하지 않고 중앙 IRB에서 한 번에 통합 심사하는 것을 말한다.

노 상무는 “IRB는 중앙과 기관(병원, Local)으로 나뉜다”면서 “16개 병원 중 일부가 중앙 IRB를 인정해 곧장 환자 모집에 들어갈 것”이라고 밝혔다. 이어 “병원 자체 IRB만 인정하는 경우도, 중앙 IRB 승인 사실이 통보되면 심사 절차가 신속히 진행돼 심사 시간이 단축되는 게 일반적”이라고 덧붙였다.

그는 “더욱이 계약이 임박한 16곳 병원 가운데 12곳은 유데나필 1차 임상 3상을 수행했던 곳”이라며 “이들 병원은 유데나필의 약물적 특성을 잘 알고 있기 때문에 자체 IRB 승인 절차가 빠르게 진행될 가능성이 높다”고 판단했다. 이어 “특히, 12곳 병원은 환자 모집, 투약, 시험, 추적관찰 등을 능숙하게 진행할 가능성이 높아 임상 속도가 빠르게 진행될 것으로 기대한다”며 “현재 속도면 7~9월 중 첫 환자 등록과 투약이 이뤄질 것”이라고 내다봤다.

김지완 (2pac@edaily.co.kr)