파로스아이바이오 "4억명 희귀질환 치료에 도전"

27일 상장 앞두고 백혈병 치료제 'PHI-101' 등 파이프라인 공개

[아이뉴스24 김성화 기자] 이달 코스닥 시장 상장을 앞두고 있는 파로스아이바이오가 희귀·난치성 질환 신약을 중심으로 한 파이프라인을 10일 공개했다.

파로스아이바이오는 이달 10일과 11일 수요예측을 거쳐 17일부터 19일까지 청약을 받는다. 이후 이달 27일 상장을 목표로 하고 있다. 공모 주식수는 140만 주이며 공모 예정가는 최저 1만4천원에서 최고 1만 8천원, 이에 따른 공모예정금액은 최소 196억원에서 최고 252억원이다.

파로스아이바이오는 10일 서울시 영등포구 콘래드 서울 호텔에서 기자간담회를 열고 급성골수성백혈병 치료제 'PHI-101'를 비롯한 희귀·난치성 질환 신약을 중심으로 한 파이프라인을 발표했다. [사진=김성화 기자]

서울시 영등포구 콘래드 서울 호텔에서 열린 기자간담회에서 윤정혁 파로스아이바이오 대표이사는 "희귀난치성 질환 치료제 중심의 신약 파이프라인을 개발하고, 적응증을 넓혀 안정적인 수익구조를 구축하겠다"고 말했다.

현재 글로벌 시장에서 희귀질환 환자수는 4억 명, 매년 발생하는 희귀질환 수는 250여 개다. 시장규모는 2022년 5억 달러(약 6천512억원)에서 2026년 40억 달러(5조 2천96억원)까지 성장할 것으로 예상된다. 잠재성이 높다 보니 글로벌 제약사의 신약개발 파이프라인 중 79%가 희귀질환 치료제이지만, 지금까지 7천여 개 질환 중 치료제가 개발된 건 9%에 불과할 정도로 쉽지 않은 시장이다.

파로스아이바이오는 "희귀질환 치료제는 개발 시 7년 간의 독점권이 부여되고, 한국 식약처와 미국 식품의약국(FDA) 기준 임상 2상 이후 조건부 판매 승인이 가능한 점을 활용해 조기 상용화와 지속적인 신규 파이프라인 개발, 글로벌 기술이전을 추진하겠다"고 설명했다.

현재 가장 기대되는 파이프라인은 급성골수성백혈병 치료제 'PHI-101'이다. PHI-101은 올해 임상 1상을 마친 후 내년 미국을 비롯해 글로벌 임상 2상에 돌입할 예정이다 .파로스바이아이오는 2025년 PHI-101의 조건부 판매 승인 신청을 목표로 하고 있다.

한혜정 최고개발책임자(CDO)는 "PHI-101는 올해 초 기업가치 1조원에 달하는 엑센티아, 릴레이 테라퓨틱스, 리커전 파마슈티컬스 등과 함께 AI를 활용해 임상시험에 성공적으로 진입한 글로벌 항암제 사례로 소개된 바 있다"며 "케미버스를 통해 재발성 난소암, 삼중음성유방암, 방사선 민감제 등으로 적응증을 확대하고 있다"고 설명했다.

케미버스는 파로스아이바이오의 자체 인공지능(AI) 신약 개발 플랫폼으로, 약 2억3천만 건의 빅데이터와 다양한 알고리즘을 갖춰 작용점 발굴 단계부터 후보 물질 도출까지 신약 개발의 전 단계에 활용이 가능하다

이어 한 CDO는 "길테리티닙을 기반으로 한 일본의 치료제가 기존 단독 임상 시험에서 30~40%의 재발률을 보이고, 약물 내성으로 돌연변이에 대한 효능이 없어지는 것과 달리 PHI-101은 기존 승인된 약물로 인한 돌연변이까지 억제하는 것으로 나타났다"며 "재발한 환자에게도 비정상적 골수 암세포가 사라지는 것을 확인했으며, 낮은 독성으로 안정성이 뛰어나고, 약 10배 더 적은 농도로도 암세포 성장을 억제하는 효과를 보였다"고 덧붙였다.

전임상 단계인 PHI-501은 PHI-101와 함께 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정된 물질이다. 악성 흑생종과 난치성 대장암, 삼중음성유방암에 대해 적응증 확보를 추진 중이다.

특히 PHI-501은 기존 승인약물이 종양 발현 유전자인 'RAF'에만 반응하는 것과 달리 섬유증 발병에 관여하는 것으로 추정되는 '디스코이딘 도메인 수용체 1(DDR1)'까지 억제해 암세포 증식을 효과적으로 저해한다. 파로스아이바이오는 기존 약물 대비 최고 87% 종양 성장을 억제하는 효과를 확인했다.

이와 함께 파로스아이바이오는 유한양행과 2022년 공동연구개발과 기술이전 계약을 체결한 PHI-201에 대해 "기본적인 마일스톤에 따른 수익금에 더해 향후 제3자 기술이전 계약 시 수익을 배분하기로 했다"고 밝혔다. PHI-201은 췌장암, 비소세포성폐암, 대장암 등 난치성 고형암 중심으로 적응증을 확장하고 있다.

파로스아이바이오는 이런 파이프라인은 케미버스를 통해 더 적은 비용으로 더 빠르게 개발 가능했다. 파로스아이바이오에 따르면 PHI-101은 국가신약개발재단(KDDF)에 등록된 신약개발 과제 평균과 비교해 비용은 80% 이상 적으며, 개발 시간은 63% 가량 짧았다.

윤 대표이사는 "희귀난치성 질환 치료제 개발에 특화된 빅데이터 구축과 고도화된 AI 플랫폼을 적극적으로 활용해 혁신신약을 개발하는 신약개발 전문기업"이라며 "코스닥 상장을 기반으로 현재 개발 중인 신약 파이프라인의 조기 상용화를 하루빨리 달성해 치료제가 없어서 고통받는 희귀난치병 환자들에게 새로운 생명과 삶의 희망을 드릴 수 있는 글로벌 바이오텍으로 거듭나겠다"는 포부를 전했다.

/김성화 기자(shkim0618@inews24.com)