낭포성 섬유증 치료제 '오캄비', 유럽서 1~2세 환자에도 적용

미국, 영국, 호주선 이미 1세 이상 환자에 사용
전세계 8.8만명 희귀질환…"조기 치료 가능해져"

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(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 미국 희귀질환 전문 제약사 버텍스 테라퓨틱스가 출시한 낭포성섬유증(CF) 치료제 '오캄비'(성분 루마카프토·아이바카프토)가 유럽에서 소아 환자를 대상으로 적용 범위를 확대했다.

유럽 집행위원회(EC)는 F508del(델타) 돌연변이 2개를 가진 낭포성 섬유증유발세포막(CFTR) 유전자가 있는 1~2세 소아 CF 환자 치료를 위해 오캄비 라벨 확장을 승인했다고 7일 버텍스 측이 밝혔다.

버텍스는 이번 조치로 유럽 지역 내 약 300명에 이르는 소아 CF 환자가 질병을 근본적으로 해결할 수 있는 치료법을 받을 수 있게 됐다고 설명했다.

CF는 세포막에 있는 CFTR 유전자의 변이로 발생하며 부모로부터 유전된다. 진하고 비정상적인 체액을 분비해 주로 폐, 간, 췌장, 땀샘, 생식관 등에서 나타난다.

현재 전 세계 약 8만8000명이 앓는 희귀질환으로, 이 병을 가진 환자는 평균 30대 초반에 사망한다. CFTR 유전자는 매우 다양한 변종이 있는데 그 중 델타F508(ΔF508) 변이가 가장 흔하다.

이미 미국, 캐나다, 영국 그리고 호주 등에서는 12개월 이상 24개월 미만 CF 환자를 대상으로 오캄비 사용을 허가한 상황이다.

또 이번 EC 승인으로 오스트리아, 덴마크, 아일랜드, 스웨덴 등에서는 장기 약가보상제도에 따라 확대된 오캄비 적응증에 대해 급여 적용을 받을 수 있게 된다.

오캄비는 버텍스가 2012년 출시했던 CF 치료제 '칼리데코'(성분 이바카프토)에 루마카프 성분을 혼합한 경구용(먹는) 약이다. 2015년 미국 식품의약국(FDA) 승인을 획득했다. 기도 등에서 점액을 제거하고 수분을 공급하는 데 도움을 준다.

스페인 바르셀로나 소재 소아낭포성섬유증센터 소아과 폐렴 전문의 실비아 가르트너는 “CF는 생애 이른 시기부터 장기손상 같은 증상이 나타날 수 있는 만큼 조기에 치료를 시작하는 것이 중요하다"며 "이번 승인으로 아주 어린 환자에서 CF 발병을 지연할 수 있는 치료제가 생겼다"고 말했다.

카멘 보지치 버텍스 글로벌 의약품 개발 총괄은 “가장 낮은 연령대 CF 환자가 조기에 치료를 시작해 증상을 개선할 수 있게 됐다. 모든 환자에게 질병을 근본적으로 치료할 수 있는 치료제를 공급하겠다는 목표에 더욱 가까워졌다"고 했다.

한편 버텍스는 지난달 스위스 론자와 생산협력 계약을 체결하고 미국 뉴햄프셔주 포츠머스에서 제1형 당뇨병 줄기세포 치료제 후보 'VX-880'를 생산하기로 합의했다. 같은달, 버텍스가 미국 당뇨학회(ADA)에서 발표한 임상1·2상 결과에 따르면 VX-880은 최소 1년동안 제1형 당뇨환자 6명 중 2명에서 인슐린 독립성을 이끌어냈다.

오캄비 모습(오캄비 홈페이지 갈무리)

jjsung@news1.kr