中 스카이라인 황반변성 유전자치료제, 美 FDA서 IND 승인

임상1·2a상 승인…임상 개시 시기는 미공개
단 한번의 주사로 혈관 유출·망막부종 예방

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(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 중국 바이오기업이 황반변성 치료를 위해 개발한 유전자치료제 후보가 미국에서 임상시험에 들어갈 예정이다.

6일 업계에 따르면 중국 스카이라인 테라퓨틱스는 습성 연령 유관 황반변성(nAMD) 치료를 위한 유전자치료제 'SKG106' 개발을 위해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상1·2a상계획(IND)을 승인받았다고 밝혔다. 이에 따라 스카이라인은 곧 SKG106에 대한 글로벌 임상시험에 들어갈 계획이라고 덧붙였다.

스카이라인은 정확한 임상시험 개시 시기는 공개하지 않았다.

SKG106은 재조합아데노부속 바이러스(rAAV) 캡시드와 항 혈관신생인자(VEGF) 단백질을 암호화 한 형질전환 유전자를 넣었다. 캡시드는 바이러스 게놈(유전체)을 둘러싸고 있는 단백질 껍질을 말한다. VEGF 단백질은 성장인자를 발현해 새로운 혈관 성장을 촉진하고 손상된 혈관을 재생한다. 황반변성이 발생하면 VEGF 단백질이 지나치게 많이 분비된다.

VEGF를 억제하면 과도한 신생혈관 생성도 억제할 수 있어 혈관누출이나 망막 부종이 발생하는 것도 예방할 수 있다. 스카이라인에 따르면 SKG106은 적은 양으로도 신생혈관병변을 억제할 수 있다. 단 한 번의 주사로 충분한 효과를 얻을 수 있다는 설명이다.

전임상시험에서 SKG106은 안구 내 혈관신생 억제 효능뿐 아니라 안전성 프로필도 기준을 충족했다. 단일 투여로 효능이 장기간 지속되는 효과도 입증했다.

nAMD에 걸리면 영구적으로 시력을 상실할 수 있다. 현재 전 세계적으로 2억명이 넘는 nAMD 환자가 있는 것으로 알려졌다.

◇노바티스도 황반변성 유전자치료제 개발 중…바이오시밀러 개발도 활발

최근 스카이라인 외에도 여러 기업이 AMD 치료제를 개발 중이다.

같은 유전자치료제로는 다국적제약사 노바티스가 2021년에 영국 자이로스코프 테라퓨틱스를 인수하며 AMD를 적응증으로 한 유전자치료제를 도입했다. 노바티스는 자이로스코프에 계약금 8억달러에 개발 단계에 따른 마일스톤으로 7억달러를 더해 총 15억달러(약 1조9530억원)를 지급했다.

애브비 또한 2021년 리젠엑스바이오와 15억달러 규모 계약을 체결하며 황반변성 등 망막질환을 위한 유전자치료제 개발에 나섰다.

기존 습성 황반변성 치료제로는 미국 리제네론에서 개발한 '아일리아'(성분 애플리버셉트)와 노바티스에서 출시한 '루센티스'(성분 라니비주맙) 비중이 가장 크다. 아일리아는 황반변성, 당뇨병성 황반부종 등을 적응증으로 한다. 지난해 글로벌 매출 규모는 약 12조원이다. 같은 해 루센티스는 4조원의 매출을 기록했다.

국내에선 셀트리온이 최근 FDA에 아일리아 바이오시밀러에 대한 품목허가를 신청했다. 삼성 바이오에피스와 삼천당제약 또한 임상3상에서 오리지널과 아일리아 바이오시밀러 간 동등성을 입증했다. 루센티스 바이오시밀러는 삼성바이오에피스, 종근당 등에서 출시했다. 아일리아는 미국에서 2024년 5월, 유럽에서 2025년 11월 물질특허가 만료된다.

jjsung@news1.kr