입센 희귀 골질환 치료제 '칠전팔기'… 美 FDA 자문위 승인 권고

FDA, 8월 16일 심사결과 공개…美 첫 진행성골화섬유형성이상증 치료제

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(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 프랑스 제약사 입센 바이오파마수티컬이 개발한 희귀 골질환 치료제 후보물질이 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회에서 승인 권고를 받았다.

입센은 29일(현지시간) FDA 산하 내분비대사약물자문위원회(EMDAC)가 매우 희귀한 질환인 진행성 골화섬유형성이상증(FOP)을 앓는 환자 치료를 위한 '소호노스'(성분 팔로바로텐)가 위험대비 이득이 커 질병에 효과적인 치료제라고 승인에 찬성했다고 맑혔다.

FOP는 근육, 힘줄 그리고 인대 같은 연조직 또는 결합조직에서 지속적으로 뼈가 성장하는 '이소성 골화'가 특징이다. 초희귀 질환이다. 미국 내에서 약 400명, 전 세계적으로 환자 약 900명이 있는 초희귀질환이다. FOP 환자 대부분은 스스로 먹고 마시거나 혼자 화장실을 갈 수 있는 능력을 상실한다. 대부분 30세가 넘어선 휠체어에 의지해 이동하는 것으로 알려졌다.

소호노스는 경구용 선택적 '레티노산 수용체 감마'(RARγ)를 표적으로 한 경구용(먹는) 약물이다. 이를 통해 수용체, 성장인자, 단백질 간 상호작용을 억제해 비정상적인 골 형성을 줄인다. 미국에 앞서 지난 2022년 캐나다 보건부로부터 승인을, 아랍에미레이트에서는 조건부 승인을 획득했다.

FDA로부터 심사를 받는 것은 이번이 세 번째이다. 2021년 5월 처음 승인을 신청했지만 입센이 몇 달 뒤 신청을 철회했다. 이후 같은 해 8월 재신청을 해 2022년 FDA가 승인 심사를 수락했다. 하지만 2022년 FDA가 추가 연구 결과를 요구하며 보완요구서한(CRL)을 보냈다.

팔로바로텐은 레티노이드 신호전달 경로에서 골격 발달과 이소성 골의 중요한 조절인자인 레티노산 수용체 감마(RARγ)를 선택적 표적으로 삼는 경구용 의약품이다. 레티노이드 신호전달 경로 내에서 수용체, 성장인자, 단백질 간의 상호작용을 중재해 새로운 비정상적인 골 형성을 줄이도록 설계됐다.

FDA는 처방의약품 신청자 수수료 법(PDUFA)에 따라, 오는 8월 16일 소호노스에 대한 심사 결과를 발표할 계획이다. 소호스가 승인되면 미국에서 FOP 치료를 위한 첫 번째 약물이 된다.

EMDAC에서 위원들은 임상3상(MOVE) 연구에서 찬성 10대 반대 4로 소호노스가 FOP에 효과적인 치료제라는 증거를 제시했다고 결정했다. 또 찬성 11대 반대 3표로 이 약물이 환자에게 미치는 위험보다 이득이 크다고 결정했다.

하워드 메이어 입센 연구개발 총괄 부사장은 "다음 단계를 위해 FDA와 긴밀하게 협력할 계획"이라고 말했다.

jjsung@news1.kr