희귀혈액병에 '울토미리스' 급여...“두 달 간격 주사 가능"

고농축 제형, 약물 주입 시간 단축...내달 1일부터 혈색소뇨증 급여 적용

울토미리스 고농축 제형. [사진=아스트라제네카]

희귀의약품 '울토미리스(성분명 라불리주맙)'가 국내 처방권에 진입한다. 희귀질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)과 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 환자가 주요 처방 대상이다.

한국아스트라제네카는 울토미리스의 고농축 제형을 7월 1일자로 출시한다고 밝혔다. 해당 고농축 제형의 경우, 발작성 야간 혈색소뇨증 적응증에 한해 보험급여를 적용받을 수 있다.

울토미리스 고농축 제형(100mg/mL)은 기존에 시판 중인 10mg/mL을 10배 고농축한 제형으로, 환자의 의료 부담을 최소화하기 위해 개발됐으며 300mg/3mL과 1100mg/11mL 두 가지 단위로 출시된다.

이 치료제는 기존 제형의 유효성은 유지하면서도 정맥주사 투약시간을 60~70% 단축시키는 장점이 있다. 발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 울토리미스 100mg/mL의 유효성 및 안전성, 약동학, 면역원성은 울토미리스 기본 제형과 유사했다.

실제로 울토미리스의 가장 큰 특징은 기존 '에쿨리주맙(제품명 솔리리스)'에 비해 투여 간격이 길다는 점이다. 에쿨리주맙 대비 약 4배 긴 반감기를 갖고 있어, 기존 2주 1회 투여에서 8주 1회 투여가 가능하다.

울토미리스는 미국 알렉시온이 개발한 치료제로, 알렉시온이 아스트라제네카에 합병된 이후 올해 2월부터 국내에서 한국아스트라제네카가 판매하고 있다. 미국, 독일, 영국, 스위스 등에서 출시됐으며 국내에서는 2020년 5월 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제로 허가를 받았다.

한편, 발작성 야간 혈색소뇨증은 인구 100만명 당 15.9명에서 나타나는 희귀 혈액질환이다. PIGA 유전자의 후천적 돌연변이로 생성된 비정상적인 적혈구가 조절되지 않는 보체 활성화에 의해 파괴돼 발생하는 질환이다.

피로(96%), 빈혈(88%), 호흡곤란(66%) 등이 흔하게 관찰되며, 적혈구의 용혈로 야간에 콜라색 소변을 보는 특이한 증상이 동반되기도 한다. 치료하지 않을 경우 10명 중 2~4명이 진단 후 5~6년 내 사망할 수 있는 중증 질환이기 때문에 시기적절한 진단과 치료가 필요하다.

원종혁 기자 (every83@kormedi.com)