화이자 소아 성장호르몬 결핍증 치료제, 재수 끝에 美 FDA 승인

엔젤라, 기존1일 1회서 주 1회 투여…치료빈도 줄여 순응도↑
2014년 도입, 8월 중 미국서 출시…국내선 2월 식약처 승인

ⓒ AFP=뉴스1

(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 미국 식품의약국(FDA)이 화이자가 개발한 소아 성장호르몬결핍증(GHD) 치료제 신약을 승인했다. 지난해 1월 한 차례 승인을 거절한 지 약 1년 반 만이다.

화이자는 28일(현지시간) 미국 옵코 헬스케어와 함께 개발한 소아 GHD 신약 '엔젤라(NGENLA)'(성분 소마트로곤)가 FDA로부터 승인을 획득했다고 밝혔다. 엔젤라는 부적절한 성장호르몬 분비로 성장 장애가 있는 3세 이상 소아 환자를 대상으로 사용할 수 있다. 주 1회 투약하도록 만들어진 인간 성장호르몬 유사체이다.

양사는 오는 8월 중 미국에서 엔젤라 처방이 가능할 것으로 예상했다.

GHD는 뇌하수체 전엽에서 성장호르몬인 '소마트로핀'이 충분히 만들어지지 않아서 발생한다. 소아 4000명에서 1만명 중 1명꼴로 나타나며 유전적 돌연변이 또는 드물지만, 후천적인 요인에 의해 발생한다.

성장이 저하돼 성인기 키가 매우 작고 사춘기가 지연될 수 있다. 이에 따라 GHD 소아 환자는 신체적인 건강뿐 아니라 정신적·정서적인 어려움을 겪을 수도 있다.

이번 FDA 승인은 사춘기 전 소아 GHD 환자 224명을 대상으로 1일 1회 투여하는 기존 성장호르몬제제 '지노트로핀'(성분 소마트로핀) 대비 비열등성을 입증한 임상3상을 바탕으로 이루어졌다. 치료 12개월 동안 연간 신장성장속도(HV) 측정 결과, 엔젤라 투여군은 연간 10.1㎝ 자란 반면, 같은 기간 지노트로핀 투여군은 9.78㎝ 성장해 주요 효능평가 기준을 충족했다.

조엘 스틸맨 미국 쿡 어린이병원 내분비학 교수는 "매일 성장호르몬 주사 투약으로 발생할 수 있는 치료 부담을 줄일 수 있다. 약물이 장기간 지속돼 치료 주기를 매일에서 매주로 늘릴 수 있어 GHD 치료를 받는 소아 환자의 순응도를 향상할 수 있는 중요한 치료 옵션"이라고 말했다.

이 약물은 지난 2014년 12월 화이자가 옵코로부터 도입해 개발한 약물이다. 당시 화이자는 계약금 2억9500만달러(약 3874억원)에 개발단계에 따른 마일스톤으로 2억7500만달러를 지급하며 전 세계 독점권을 확보했다. 하지만 FDA가 화이자 측에 엔젤라에 대한 보완요구서한(CRL) 보내면서 사실상 승인을 거절했다.

엔젤라는 이미 캐나다, 호주, 일본 또는 유럽연합(EU) 등 40개가 넘는 국가에서 소아 GHD 치료제로 승인받았다. 국내에서는 지난 2월 초 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득했다.

jjsung@news1.kr