황반변성 주사제 '아일리아 8mg' 허가 차질...FDA "제조설비 문제"

아일리아 고용량 제형, 12주 및 16주 간격 주사 가능...회사 "의약품엔 문제 없어"

[사진=바이엘코리아]

황반변성 치료제 '아일리아(성분명 애플리버셉트)'의 고용량 제형이 제조 설비 문제를 지적받으며 글로벌 허가에 진통을 겪고 있다.

개발사인 리제네론과 바이엘은 올해 2월, 후발 신약 '바비스모(성분명 파리시맙)'의 시장 진입에 대응하기 위해 주사 간격을 늘린 아일리아 8mg 제형의 신약 허가신청서를 제출했다.

하지만, 최근 의약품의 유효성이나 안전성 문제가 아닌 생산시설 이슈가 불거지며 허가 과정에 차질을 빚게 된 것이다.

미국 식품의약국(FDA)은 27일(현지시간) 아일리아 8mg 제형의 신약 허가 신청을 거부했다.

아일리아 8mg 제형은 올해 2월 습식 노화 관련 황반변성(wAMD) 및 당뇨병성 황반부종(DME), 당뇨병성 망막병증 등을 적응증으로 글로벌 허가를 신청했다. 당시 FDA는 해당 치료제를 신속심사 대상 약물로 지정하고, 지난 27일까지 최종 승인 여부에 대한 결론을 내릴 예정이었다.

이번 결정에 따르면, 타사 생산시설 의약품 충전 라인에 결함이 발견되며 아일리아 고용량 제형에 대한 제조 설비 문제도 함께 지적받은 것으로 알려졌다.

리제네론은 입장문을 통해 "타사 의약품 충전 라인에서 발견된 제조 문제로 인해 아일리아의 허가에도 영향을 받게 됐다"며 "아일리아는 약물의 효능과 안전성, 원료의약품 제조에 어떠한 문제도 지적받지 않았으며 추가 임상데이터도 요청받지 않았다"고 강조했다.

그러면서 "고용량 아일리아를 도입하기 위해 허가당국과 긴밀히 협력하는 상황"이라고 밝혔다. 다만, 회사 관계자는 문제가 된 생산설비의 위치 등에 대해서는 언급하지 않았다.

아일리아의 이번 허가 신청은 습식 노화 관련 황반변성 임상인 'PULSAR 연구'와 당뇨병성 황반부종 환자들이 포함된 'PHOTON 연구' 등 2건을 기반으로 이뤄졌다.

아일리아 8mg 제형을 사용한 환자군은 최초 월 1회 투여를 거쳐 각각 12주 및 16주 간격으로 투여한 후, 48주차에 아일리아 기존 제형 8주 간격 투여군과 비교했을 때 시력 개선의 비열등성이 입증되면서 주요 평가변수를 달성했다. 또한 고용량 투여군 대부분이 48주 동안 각각 12주 및 16주 간격 투여를 지속할 수 있었던 것으로 나타났다.

리제네론은 "고용량 아일리아는 당뇨병성 황반부종 환자가 초기 월 1회 투여 후 12주 또는 16주마다 투여하면 즉시 치료가 가능하고 지속적인 시력 조절을 경험할 수 있다는 사실을 입증한 최초의 약물"이라고 말했다.

한편, FDA는 작년 10월 미국 인디애나폴리스에 위치한 일라이 릴리의 생산공장을 점검한 뒤 의약품 충전 라인에 결함 문제를 지적하고 483 양식(Form 483)을 발표한 바 있다. 지난 4월에는 제조 관련 결함을 이유로 릴리의 궤양성 대장염 치료제 '미리키주맙(mirikizumab)'의 허가를 거부했다.

원종혁 기자 (every83@kormedi.com)