美 FDA, 특허만료 앞둔 황반변성 강자 '아일리아' 고용량 승인 보류

리제네론 "8mg용량 주사제 충진업체 심사 중 문제"
유럽·일본에선 계속 검토 진행

ⓒ AFP=뉴스1

(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 미국 식품의약국(FDA)가 리제네론 파마수티컬스의 황반변성 치료제 '아일리아'(성분 애플리버셉트) 8㎎ 고용량 승인을 거절했다. 안정적인 임상시험 결과에도 불구, FDA가 제조상의 문제점을 지적한 것이다.

리제네론은 27일(현지시간) 성명을 통해 FDA가 습성연령관련 황반변성(wAMD), 당뇨병성 황반부종(DME) 및 당뇨병성 망막병증 환자 치료를 위한 애플리버셉트 8㎎ 관련 생물학적제제 허가신청(BLA)에 대한 보완요구서한(CRL)를 보내왔다고 밝혔다.

리제네론에 따르면 이번 FDA 결정은 외부 주사제 충진업체(third-party filler)에 대한 심사가 아직 진행 중이라는 이유에서다. 실제로 FDA는 아일리아 8㎎ 제형에 대한 임상적 효능 또는 안전성, 임상시험 설계, 라벨링 또는 약물제조 등에 대해선 아무런 문제점을 지적하지 않았으며, 추가 임상시험 또는 자료를 요구하지도 않았다.

이에 리제네론은 FDA 및 외부 주사제 충진업체와 긴밀하게 협력하면서 가능한 빠른 시일 내에 해당 의약품을 공급할 수 있도록 최선을 다하겠다고 설명했다.

한편 리제네론은 이날 아일리아 8㎎ 제형에 대한 새로운 임상시험 결과를 공개했다.

DME환자 658명을 대상으로 한 임상시험에서 아일리아 8㎎을 투여한 환자 대부분이 해당 요법을 2년 간 유지하거나 추가로 연장할 수 있음을 보였다.

12주 간격으로 아일리아 8㎎로 치료받은 참가자 89%가 2년 동안 투여 간격을 유지한 반면 93%는 1년(48주) 동안 유지했다. 또 16주 요법으로 치료받은 환자군에선 피험자 83%가 2년 동안 투여 간격을 유지했으며 89%는 1년 동안 16주 투여 간격을 유지했다.

즉, 만약 아일리아 8㎎가 승인되면, 환자 대부분이 연간 2~3회 정도만 약물을 투여하면서 DME를 조절할 수 있다는 의미이다. 현재 승인된 아일리아는 2㎎ 용량이다.

이런 고용량 제형은 오는 2024년(미국)과 2025년(유럽) 특허 만료를 앞두고 바이오시밀러(생물학적제제 복제약) 진출에 대응하려는 방법으로 보인다.

현재 아일리아 바이오시밀러는 셀트리온(068270), 삼성바이오에피스, 삼천당제약(000250), 알테오젠(196170) 등 국내 기업을 비록해 바이오콘, 암젠, 포마이콘, 산도스 등 8개 업체에서 개발 중이다.

아일리아 8㎎에 대한 특허는 2039년 만료 예정이다. 지난해 전 세계 매출 96억달러(약 12조5568억원)를 기록한 블록버스터 약물이다.

한편, 리제네론은 미국 시장에서 아일리아 8㎎에 대한 독점권, 미국 외 전 세계 지역에선 독일 바이엘이 독점권을 갖고 있다. 현재 유럽과 일본에서도 아일리아 8㎎에 대한 심사가 진행 중이다. 양사는 또 전 세계 각 규제기관에도 아일리아 8㎎에 대한 승인신청을 준비 중이다.

jjsung@news1.kr