벨기에 UCB 중증 근무력증 신약 '리스티고' 美 FDA 승인

가장 흔한 항-AChR형과 항-MuSK형 모두 적용 처음
미국에서 3분기, 유럽·일본은 2024년 내 출시 예정

ⓒ 로이터=뉴스1

(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 미국 식품의약국(FDA)이 벨기에 제약사 유씨비(UCB)가 개발한 전신 중증 근무력증(gMG) 치료신약 '리스티고'(성분 로자놀리시주맙)을 승인했다.

UCB는 지난 27일(현지시간) FDA가 항 아세틸콜린수용체(AchR) 또는 항 근육특이티로신키나제(MuSK) 항체 양성인 성인 gMG 환자를 위해 리스티고를 승인했다고 밝혔다. AchR 또는 MuSK 항체 양성은 gMG 환자에서 나타나는 가장 흔한 사례다. 두 형태 모두에 사용허가를 받은 약물은 리스티고가 처음이다.

중증근무력증은 신경근육전달에 장애를 일으키는 자가면역질환이다. 눈꺼풀처짐과 겹보임 등 눈에서 증상이 나타나며, 이후 말하기, 삼키기, 씹기, 눈감기 등 입 주위와 얼굴 근육이나 목, 팔다리 근력 약화도 나타날 수 있다. 심한 경우엔, 호흡근육약화로 호흡마비까지 발생한다.

임상3상(MycarinG)에서 리스티고는 투약 43일 뒤 MG-ADL(근무력증 일상생활활동) 총점을 위약군보다 통계적으로 유의미한 수준으로 개선하며 주요 효능평가 지표를 충족했다. 리스타고 치료군이 MG-ADL 점수를 3.4점 줄일 동안 위약군은 0.8점이 감소했다.

MG-ADL은 gMG 환자에서 나타나는 흔한 증상들을 조사하는 설문조사이다. 말하기, 씹기, 삼키기, 호흡, 이를 닦거나 빗질하기, 의자에서 일어나기, 겹보임, 눈꺼풀처짐 등 8가지 항목으로 구성돼 각각 항목에 대해 0점(정상)에서 3점(심한 근력약화)까지 부여한다. 총점이 2점 이상 감소하면 임상적으로 호전된 것으로 판단한다.

리스티고는 2차 효능평가 지표인 QMG(정량적 중증 근무력증) 총점에서도 위약군에 비해 통계적으로 유의미한 수준으로 개선했다. 리스티고 7㎎/㎏ 투여군은 QMG 점수가 5.4점, 10㎎/㎏ 용량 투약군은 QMG 점수가 6.7점 감소했고 위약군은 1.9점 감소했다.

리스티고는 인간 면역글로불린G(IgG)4 항체로 신생아 Fc 수용체(FcRN)에 결합해 순환 IgG를 억제한다. 최근에는 리스티고처럼 피하주사제인 네덜란드 아르겐엑스의 '바이브가트 하이트룰로'(성분 에프가티지모드 알파·히알루로니다제)가 FDA로부터 허가받아 gMG 시장에서 직접 경쟁할 것으로 보인다. AChR 양성은 전체 gMG 환자의 약 85%를 차지하는 것으로 알려졌다.

아이리스 뢰브-프리드리히 UCB 최고의료책임자는 "gMG 환자는 같은 방식으로 질병을 경험하지 않기 때문에 gMG 환자를 위한 다양한 옵션을 갖는 것이 중요하다"며 "리스티코가 아직 자신에게 맞는 치료법을 찾지 못한 gMG 환자가 추가적인 선택권을 갖게 됐음을 의미한다"고 말했다.

UCB는 올해 3분기에 미국에서 신약을 출시할 계획이다. 현재 심사가 진행 중인 유럽과 일본에서는 2024년 중 심사 결과가 나올 것으로 예상된다.

한편 UCB는 리스티코 외에도 gMG 치료를 위한 보체 단백질 C5 저해제 '질루코플란' 심사 결과도 기다리는 중이다. 질루코플란은 올해 말에는 미국과 유럽 내 승인 여부가 밝혀질 것으로 보인다.

질루코플란이 승인되면 현재 C5 억제제 부문 선두인 아스트라제네카와 알렉시온의 '솔리리스'(성분 에쿨리주맙)와 '울토미리스'(성분 라불리주맙) 등과도 경쟁할 것으로 예상된다.

jjsung@news1.kr