알지노믹스, 미국 유전자세포치료학회에서 RZ-004 연구결과 발표

알지노믹스 김지현 박사가 미국 유전자세포치료학회(ASGCT)에서 망막색소변성증(Retinitis pigmentosa) 치료제 후보물질 ‘RZ-004’의 전임상 연구 결과를 발표하고 있다. <사진=-알지노믹스>

알지노믹스가 미국 로스엔젤레스에서 개최된 미국 유전자세포치료학회(ASGCT)에서 망막색소변성증(Retinitis pigmentosa) 치료제 후보물질 ‘RZ-004’의 전임상 연구 결과를 발표했다고 21일 밝혔다.

알지노믹스는 지난달 미국안과학회(ARVO)에서도 신규 치료제로서의 가능성에 대해 발표했다. 이번 미국 유전자세포치료학회에서는 구두발표 주제로 선정되어 물질최적화 및 비임상시험 결과 등 그동안의 연구결과를 집대성하여 발표했다.

발표는 알지노믹스 유전질환 과제책임자인 김지현 박사가 맡았다. RZ-004는 돌연변이가 발생된 로돕신 리보핵산(RNA)를 제거하고, 정상 로돕신 유전자로 치환하는 RNA 편집 기전을 가진다. 최종 후보물질 도출 후 전임상 완료 단계에 있어 여러 질환 동물모델에서 확인한 유효성 및 안전성시험, 독성시험 결과 등 임상단계로 진입 가능한 수준의 비임상 결과들이 축적되어 있다.

특히 망막전위도(ERG) 및 광간섭단층검사(OCT) 등을 통해 유효성을 입증했고, 설치류 밎 돼지모델과 영장류를 활용해 안전성도 입증하였다. 올해 연말 미국 식품의약국(FDA)에 임상 신청을 계획 중이다.

김지현 박사는 “RZ-004의 연구결과가 유전자세포 치료분야의 가장 권위있는 학회인 ASGCT에 구두발표 주제로 선정되어 영광으로 생각하고 RZ-004를 전 세계에 알리는 계기가 되어 기쁘게 생각한다”고 말했다.

이성욱 알지노믹스 대표는 “RZ-004가 타겟하는 로돕신(Rhodopsin) 변이 상염색체 우성 망막색소변성증은 현존하는 치료제가 없어 의학적 미충족 수요가 매우 크다”며 “시력 상실의 고통을 느끼고 있는 환자들에게 하루 빨리 혁신적인 치료 기회를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.