"FDA, 희귀질환 심사에 일관성 없어"…美의회 보고서 통해 지적

희귀 질환 검토, 명확성·일관성 개선 위한 TF 만들 것 촉구
이해충돌 문제로 전문가 자문위 참여 못하는 경우 많아

ⓒ 로이터=뉴스1

(바이오센추리=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 미국 의회가 미국 식품의약국(FDA)에 희귀질환 치료제 심사를 일관성 있게 시행하도록 촉구했다. 이를 위해 의회는 FDA에 테스크포스(TF)를 구성할 것을 제안했다.

16일 미국 바이오센추리는 미국 의회 지도자들이 FDA에 대해 희귀질환 심사를 명확하고 일관성 있게 개선할 것을 촉구했다고 보도했다.

바이오센추리에 따르면 애이미 클로버샤(민주당·미네소타주) 상원의원과 릭 스콧(공화당·플로리다주) 상원의원을 포함한 상·하의원 23명은 FDA에 보내는 서한에서 희귀질환 치료제에 대한 규제 개혁을 촉구했다.

의원들은 로버트 칼리프 FDA 국장에 보내는 서한에서 희귀질환 환자를 위해 개발된 치료법과 제품에 대해 효율적이지만 적절한 검토를 위한 TF를 구성해야 한다고 밝혔다. 현재 FDA에서 적용되는 희귀질환 정책, 지침 또는 전문지식이 불균등하게 적용되고 있다는 이유에서다.

서한에 따르면 바르트증후군 커뮤니티는 FDA가 기존 선례를 무시하면서 스텔스 바이오테라퓨틱스의 '엘라미프리타이드'에 대한 신약승인신청(NDA)을 거절했다고 주장한다.

애밀리 밀리간 바르트증후군재단 이사는 바이오센추리에 FDA 약물평가연구센터(CDER) 산하에 있는 심장 및 신장질환 부서에서 스텔스가 제안했던 주요 효능평가 기준을 부적절하게 거절했다고 설명했다.

하지만 바이오마린 파마수티컬스의 바텐병 치료제 '브리뉴라'(성분 설리포나자 알파)나 리타 파마수티컬스의 프리드리히 운동실조증 치료제 '스카이크라리스'(성분 오마벨록솔론)에 대해서는 동일한 효능평가 기준을 받아들였다는 것이다. 결국 스텔스는 엘라미프리타이드에 대한 효능 평가를 위해 NDA 제출을 몇 년 더 연기하면서 임상3상에 들어갔다.

밀리간 이사는 "기관 전체에 걸쳐 희귀질환 정책, 지침 및 전문지식이 상당히 불균등하게 적용되고 있으며, 이는 때로 같은 제품에 대해서도 마찬가지다"라며 "우리 부서에서는 유연한 규제 적용이 고려되지 않았다는 것을 이해할 수 없으며 FDA 약물 검토 과정 전반에 걸쳐 인지된 불일치에 대해 유감을 표한다"고 덧붙였다.

이에 의회는 희귀질환 TF가 정책이나 절차상의 불일치 또는 단점을 모범 사례와 함께 철저히 조사해 행정부와 의회에 이를 개선할 수 있는 구체적인 권고사항을 제공할 것을 요구했다. 특히 진행 중인 검토 사항에 대한 연속성을 보장하기 위해 떠나는 기관 직원이 준수해야 하는 '표준운영지침'을 만들어야 한다고 권고했다.

의회는 또 오는 2024년 12월까지 공개 보고서를 발행할 것을 요구했다. 보고서에는 심사부서나 행정부서 등 센터 전반에 걸쳐 희귀질환 정책과 관련해 일치하지 않는 부분을 해결하기 위한 정책이나 관행을 식별하고 권장하는 내용을 담도록 했다.

TF는 또 초희귀질환 치료제 개발에 특화된 지침이 없을 때 이를 위한 권고 사항을 만들 것을 권했다.

아울러 외부 희귀질환 전문가와 유용하고 효율적이며 시의적절한 참여를 가능하게 하라는 권고도 있었다. 이는 FDA 자문위원회가 모든 희귀질환에 대한 수준있는 자문이 어렵다는 우려가 있기 때문이다.

희귀질환 특성상, 관련 전문지식을 가진 학자들 중 많은 수는 이미 임상연구를 수행하고 있어 이해충돌 규정으로 인해 FDA 자문위원회에 참여하고 있지 않기 때문이다.

서한에 따르면 FDA는 지난 40년 동안 1100건이 넘는 희귀의약품 지정을 승인했다. 그런데도 3000만명 이상의 미국인에 영향을 미치는 1만여개의 희귀질환 대부분은 아직 FDA로부터 승인받은 치료제가 없다.

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jjsung@news1.kr