美 IDMC, 임상 2상 중간분석 검토 “현행 디자인대로 임상 지속 권고” 당초 3개 용량 중 무용 용량군 제외 목적 “중간 유효성 평가 통해 무용성 없다” 판단
한미약품이 독자 개발 중인 비알코올성지방간염(NASH) 치료 혁신신약 ‘랩스트리플아고니스트(LAPSTripleAgonist)’가 미국에서 효능과 안전성에 대해 긍정적인 평가를 받았다.
한미약품에 따르면 미국 식품의약국(FDA)의 독립적데이터모니터링위원회(IDMC, Independent Data Monitoring Committee)가 랩스트리플아고니스트의 글로벌 임상 2상을 계획 변경 없이 지속 진행하라는 권고를 내렸다.
이번 권고는 안전성 프로파일을 토대로 결정했던 과거 3차례 권고에서 한걸음 나아간 것이라고 한미약품을 평가했다. 현행 글로벌 임상 2상의 유효성을 추가로 평가한 중간분석 결과를 바탕으로 내린 권고라는 점에서 의미가 크다고 강조했다.
이번 IDMC 권고는 당초 안전성 평가와 더불어 현재 임상 진행 중인 3개 용량 중 유효성 측면에서 무용하다고 판단될 수 있는 용량군을 제외하는 것이 목적이었다. 하지만 중간결과에서 무용성(futility) 기준에 들어가는 용량군이 없는 것으로 확인됐고 이에 따라 특정 용량군 제외 없이 임상을 끝까지 진행할 수 있도록 한 것이다.
한미약품 관계자는 “세부적인 데이터는 해당 임상 시험이 이중맹검 디자인으로 진행되고 있어 확인할 수 없지만 IDMC 권고는 약물 유효성과 안전성 측면에서 기대 수준을 충족하고 있다는 점을 시사한다”고 설명했다.
다만 한미약품 측은 이번 중간분석 결과가 최정적인 결과를 보장하는 것은 아니기 때문에 최종 임상시험 결과가 발표되기 전까지는 확정적 결론을 내릴 수 없다고 부연했다.
IDMC는 진행 단계 임상에서 환자의 안전과 약물 효능 등을 모니터링하는 전문가그룹이다. 무작위, 이중맹검 등으로 진행되는 임상에서 안전성 및 과학적 타당성을 확보하기 위한 목적으로 운영된다. 객관성을 가진 독립위원회로서 임상 지속과 환자모집 연기, 임상 디자인 수정, 임상 중단 등을 제약업체(임상 주체)에 권고한다.
한미약품 랩스트리플아고니스트는 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤(Glucagon), 인슐린 분비 및 식욕 억제 등을 돕는 GLP-1와 인슐린 분비 촉진 및 항염증 작용을 하는 GIP 수용체를 동시에 활성화하는 삼중작용 바이오신약이다. 현재까지 마땅한 치료제가 없는 NASH 영역에서 혁신적 잠재력을 갖췄다는 평가를 받고 있다. 미국 FDA는 작년 7월 해당 후보물질을 NASH 치료를 위한 패스트트랙 개발 의약품으로 지정한 바 있다. 원발담즙성담관염(PCB) 및 원발경화성담관염(PSC), 특발성폐섬유증(IPF) 등을 치료하기 위한 희귀의약품으로 선정됐다.
한미약품은 현재 섬유증을 동반하고 간 생검(Liver biopsy)으로 확증된 NASH 환자들을 대상으로 위약 대비 치료 유효성과 안전성, 내약성 등을 확인하기 위한 임상 2상을 미국과 한국에서 진행하고 있다.
한미약품 관계자는 “이번 중간분석결과와 IDMC 권고를 통해 약물 효능과 안전성은 물론 글로벌 신약 개발 잠재력을 확인할 수 있었다”며 “환자들에게 새로운 치료법에 대한 희망을 주고 관련 기관과 의료진이 향후 연구에 더욱 주목하게 되는 계기가 될 것으로 본다”고 말했다.
한편 한미약품은 랩스트리플아고니스트와 함께 지난 2020년 8월 미국 MSD에 1조 원 규모로 기술수출한 ‘랩스듀얼아고니스트(LAPSDualAgonist)’도 NASH 치료 혁신신약으로 개발 중이다. 최근 미국 MSD가 주도해 온 글로벌 2a상 임상을 종료했고 다음 달 열리는 유럽간학회(EASL)에서 해당 임상 연구결과를 발표할 예정이다.
