초고가 신약 'CAR-T 치료제' 개발 경쟁, 얀센 합류

다발골수종약 '카빅티' 이후 신규 파이프라인 2개 도입...계약금 3200억원 규모

[사진=얀센]

다국적 제약기업 얀센이 차세대 면역 세포치료제 경쟁을 위한 보폭을 넓히고 있다. 1회 치료비용만 수억 원에 달하는 'CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포)' 치료제 분야가 사업 확대의 중심에 섰다.

CAR-T는 환자의 면역 T세포에 암세포를 더 잘 인식하게 만드는 유전정보를 넣어준 뒤, 다시 환자의 몸에 주입하는 신개념 면역 치료법을 말한다. 얀센의 경우, 이미 다발골수종 신약 '카빅티(성분명 실타캅타젠오토류셀)'를 통해 CAR-T 치료제의 성공 가능성을 열어 놓은 상태다. 이 치료제는 올해 3월 국내 식약처에서도 희귀의약품으로 지정을 받았다.

최근엔 환자 수가 많은 악성 림프종 분야를 타깃으로 신약 파이프라인 확보에 집중하는 모양새다. 얀센은 2일(현지시간) 신규 CAR-T 치료제 개발을 위해 중국계 바이오기업 CBMG(Cellular Biomedicine Group)로부터 후보물질 2개를 도입하는 기술협약을 체결했다.

CBMG는 CAR-T 치료제 개발 분야에 유망 기업으로 평가된다. 앞서 세포치료제 개발과 관련해 아스트라제네카에 자금 지원을 받았으며, 노바티스의 CAR-T 치료제 킴리아(성분명 티사젠렉류셀)의 제조 계약을 맺기도 했다.

이번 라이선스 계약 조건에 따르면, 재발성 또는 불응성 비호지킨 림프종(NHL) 환자 치료를 위한 CAR-T 치료제 후보물질 두 가지의 개발 및 제조, 상용화를 위해 협력하게 된다. 얀센은 중국을 제외한 전 세계 시장에서 해당 후보물질의 독점 상용화 권리를 갖는다.

세부적인 계약 조건은 공개하지 않았지만 얀센은 CBMG에 2억4500만 달러(한화 약 3284억 원)를 선지급하며, 개발 단계에 따라 마일스톤 계약금 및 로열티를 제공하게 된다. 계약 절차는 올해 2분기 내 완료될 예정이다.

계약에 포함된 CAR-T 치료제 후보물질은 'C-CAR039'와 'C-CAR066' 두 가지다. 이들 후보물질은 재발성 또는 불응성 비호지킨 림프종 환자에 유의미한 치료 효과가 기대를 모은다.

먼저 C-CAR039는 CD19 및 CD20 항원 두 가지를 표적으로 하는 특이적 CAR-T 치료제다. CD19와 CD20은 미만성 거대 B세포 표면에서 흔히 발견되는 항원으로 알려졌다.

이 치료제는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획(IND)을 승인받았고, 첨단재생의료치료제 신속심사 대상으로 지정됐다. 현재 미국에서 재발 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자 치료제로 C-CAR039를 평가하는 임상 1b상 시험이 진행 중이다.

또 다른 CAR-T 치료제 후보물질 C-CAR066은 CD20 단일 표적 CAR-T 치료제다. 미국 FDA의 임상시험계획을 허가받아, 올해 하반기 동일한 환자군을 대상으로 치료제 임상 1b상 시험이 시작된다.

한편 미만성 거대 B세포 림프종은 전 세계 B세포 림프종의 약 3분의 1을 차지하는 가장 흔한 유형의 림프종이다. 면역세포의 일종인 림프구가 비정상적으로 과다 증식하고 성장하는 특징을 가졌다. 이들 환자의 절반 정도는 1차 항암치료에 반응하지 않고 추가적인 치료를 필요로 한다.

원종혁 기자 (every83@kormedi.com)