메드팩토, 백토서팁 골육종 임상 1/2상 첫 환자 투약

지난해 8월 美 FDA 이어 지난 2월 식약처로부터 IND 승인
美 FDA 동정적 사용 승인 통해 골육종 단독 치료 효과 확인
“마땅한 치료제 없는 골육종 환자에 새로운 치료 대안 기대”

[이데일리 김새미 기자] 메드팩토(235980)는 미국과 한국에서 진행 중인 골육종 대상 백토서팁 단독요법 임상 1/2상의 첫 환자 투약을 완료했다고 3일 밝혔다.

메드팩토는 지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1/2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 지난 2월에는 국내 식품의약품안전처로부터도 IND를 승인받았다.

해당 임상은 재발 난치성 혹은 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년과 성인 환자 54명을 대상으로 미국과 한국에서 진행된다. 메드팩토는 이번 임상에서 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 평가와 항암 효과 등을 확인할 예정이다.

골육종 대상 백토서팁 단독요법은 이미 미국 FDA로부터 치료목적 사용(Compassionate use, 동정적 사용) 승인을 받아 백토서팁을 투여한 환자에게서 치료 효과가 확인된 상태다. 메드팩토 관계자는 “미국에서 호스피스 치료를 받던 골육종 환자는 치료목적 사용으로 지난해 2월 백토서팁을 단독 투여한 후 13개월째 폐와 뇌 전이 없이 건강한 일상생활을 하고 있다”며 “이처럼 백토서팁 단독요법이 골육종 환자들에게 효과가 있는 것으로 알려지면서 국내외에서 병원에서 치료목적 사용 요청이 이어지고 있다”고 설명했다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성 종양이다. 특히 어린이와 청소년에서 발병률이 높아 대표적인 소아 희귀암으로 꼽힌다. 골육종은 한 번의 수술로 종양을 완전히 제거할 수 없기 때문에 꾸준한 항암치료로 뼈에 생긴 암을 모두 제거해야 한다. 항암치료 중에도 폐와 뇌 등으로 전이되는 것이 일반적이고, 전이 환자의 경우 5년 생존율이 20~30% 수준에 불과하다. 폐와 뇌로 전이되면 사망까지 이르기 때문에 전이 차단만으로 생존율을 높일 수 있다.

메드팩토 관계자는 “골육종 대상 백토서팁 단독요법의 첫 환자 투여로 임상이 본격적으로 시작된다”며 “마땅한 치료제가 없는 골육종 환자들에게 치료 옵션으로 자리매김 될 것”이라고 말했다.

한편 메드팩토의 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법은 FDA로부터 희귀소아질환의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD), 신속 심사제도(Fast Track Designation, 패스트트랙) 개발 품목으로도 지정 받았다.

김새미 (bird@edaily.co.kr)