사노피, 美메이즈 '폼페병 신약 후보물질' 도입…총 6억달러 규모

경구제로 개발 기대…기존 효소 대체 아닌 '효소 축적' 자체 조절 기전

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다국적제약사 사노피가 희귀질환인 '폼페병' 신약 후보물질을 도입한다. 사노피는 이 후보물질이 현재 보유한 치료제와 다른 기전을 가진 경구제로서 자사 제품과 병용할 수 있을 것으로 기대했다.

미국 바이오센추리는 지난 1일(현지시간) 사노피가 미국 비상장 바이오기업 메이즈 테라퓨틱스로부터 경구용 폼페병 신약 후보물질에 대한 전 세계 라이선스를 확보했다고 보도했다. 바이오센추리는 기존 효소 대체요법과 병행할 수 있는 접근법으로 이 질환에 대한 무기를 강화했다고 설명했다.

양사 계약에 따라 사노피는 메이즈가 개발하고 있는 경구용 GYS1 효소 억제물질 'MZE001'에 대한 권리를 갖는다. 이를 위해 사노피는 메이즈에 향후 지분 투자를 포함해 현금 1억5000만달러(약 2012억원)를 지급한다. 아울러 향후 MZE001 개발, 승인, 판매 등 추가 마일스톤을 달성할 경우 최대 6억달러와 일정 수준의 경상 로열티를 추가로 지급할 예정이다.

폼페병은 산 알파-글루코시다아제(GAA)라는 리소좀 효소 결핍으로 글리코겐이 분해되지 못하고 근육 세포 내에 축적돼 근육이 약해지는 질병이다. 빈맥, 호흡곤란, 청색증, 심부전 등 증상이 일어나며 심하면 사망에 이를 수 있다.

MZE001은 글리코겐을 부분적으로 제거하는 기존 효소 대체요법이 아닌 글리코겐 생성 자체를 조절 또는 낮추는 기전을 가진 것으로 알려졌다. 실제로 MZE001은 지난 3월 미국 근이영양증협회(MDA) 학회에서 공개한 임상1상에서 글리코겐 합성 및 총 글리코겐 생산·축적을 줄이는 효능을 보였다.

메이즈는 올 상반기 중 MZE001 임상2상을 시작할 예정이다. 사노피는 MZE001가 향후 상용화되면 효소대체 기전을 가진 기존 자사 폼페병 치료제인 '마이오자임'(성분 알글루코시다제 알파)와 '넥스비아자임'(성분 아발글루코시다제알파)와 병용 또는 단독 요법으로 활용할 수 있을 것으로 기대했다.

특히 넥스비아자임은 2021년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 처음 승인받았으며 국내에서도 지난 3월 식품의약품안전처 승인을 획득했다. 현재 유아를 대상으로 한 임상3상이 진행 중이다.

지난 2022년 사노피가 폼페병 치료제 2종으로 올린 매출은 약 12억유로(약 1조7665억원)에 달한다.

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jjsung@news1.kr