국내 연구진, 세계 최고 수준 차세대 유전자가위 설계기술 개발

김형범 연세대 교수 연구팀

게티이미지뱅크 제공

국내 연구진이 차세대 유전자 가위인 프라임 편집기를 정밀하고 안전하게 설계할 수 있는 인공지능(AI) 모델을 개발했다.

과학기술정보통신부는 김형범 연세대 교수팀이 이같은 연구 결과를 국제학술지 '셀'에 28일(현지시간) 발표했다고 밝혔다.

프라임 편집기는 DNA 이중가닥을 완전히 자르지 않고 한 가닥만 자르기 때문에 기존 유전자 가위보다 훨씬 안전한 기술로 주목받고 있다. 널리 알려져 있는 유전자 교정 기술 중 하나인 크리스퍼 유전자가위(CRISPR-Cas9)보다 한 단계 진보한 기술로 평가받는다.

하지만 프라임 편집기는 새로운 유전정보를 포함하는 등 다른 유전자 가위보다 구조적으로 복잡하고 경우의 수도 다양한 탓에 정밀하고 안전한 유전자 가위를 설계하는 데 어려움이 있었다. 

연구팀은 2020년부터 약 3년 동안 프라임 편집기 데이터 33만개 이상을 확보하고 각각의 프라임 편집기 효율을 실험적으로 측정했다. 이는 그동안 학계에 보고된 측정 데이터 중 가장 큰 규모의 결과다. 프라임 편집기를 임상 연구와 치료 목적으로 사용하려면 어떤 조건에서 오류 없이 최적의 유전자 교정이 일어나는지 정확히 파악해야 한다.

측정한 데이터를 분석한 결과 연구팀은 프라임 편집기의 성능을 결정하는 주요 원리와 그 영향을 밝혀내는 데 성공했다. 나아가 데이터에 AI 학습과정을 거쳐 교정을 원하는 유전자 서열정보 등을 입력하면 활용 가능한 프라임 편집기의 효율을 예측하는 모델을 제작했다.

이 모델은 세계 최고 수준으로 프라임 편집기의 정밀성 및 안전성에 대한 예측 성능을 보이며 인터넷을 이용해 전 세계 연구자들이 이 모델을 이용할 수 있다.

기존에는 프라임 편집기를 설계할 때마다 매번 수 십~수 백개 이상의 프라임 편집기를 실험해야 했지만 연구팀이 구현한 기술을 이용하면 빠르고 정확하게 프라임 편집기를 설계할 수 있어 향후 유전자 치료 분야에서 높은 활용도가 기대된다. 김형범 교수는 “지금까지 밝혀진 프라임 편집기의 모든 요소를 반영한 가장 뛰어난 예측 모델”라며 “이제 프라임 편집기를 이용한 유전자 교정을 손쉽게 활용하게 됐”고 설명했다.

크리스퍼 유전자가위와 차세대 유전자 가위인 프라임 편집기의 유전자 교정 비교. 과학기술정보통신부 제공

프라임 편집 효율의 대량 측정 방법 및 효율을 결정하는 원리를 규명한 모식도. 과학기술정보통신부 제공

프라임 편집 효율을 예측하는 인공지능 모델 모식도. 과학기술정보통신부 제공

[박정연 기자 hesse@donga.com]