브루킨사, 희귀혈액암 ‘발덴스트롬 마크로글로불린혈증’ 급여 적용

1일부터 급여적용, 국내 첫 표적치료제 진입 "2세대 BTK 억제제 평가"

브루킨사 제품사진 [사진=베이진코리아 제공]

표적항암제 '브루킨사(성분명 자누브루티닙)'가 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 치료제로 오는 5월 1일부터 건강보험 급여를 적용받는다.

28일 베이진코리아는 자사의 '브루킨사캡슐80밀리그램'이 보건복지부 '약제급여 목록 및 급여 상한금액표 개정안' 고시에 따라 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(Waldenstrom Macroglobulinemia, WM) 치료제로 급여가 적용된다고 밝혔다.

급여 기준에 따르면, 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 성인 환자에서의 단독요법에 적용된다. 브루킨사의 ASPEN 임상 3상 결과가 이번 급여 적용에 근거가 됐다.

브루킨사는 브루톤티로신키나아제(BTK)를 표적으로 하는 2세대 BTK 억제제이다. 기존 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 환자들은 암세포 외에 정상세포까지 손상되는 항암화학요법으로 치료를 받았다. 브루킨사는 악성 B세포 수용체(BCR)를 통해 BTK 단백질에 작용함으로써, 효과와 부작용을 개선했다는 평가를 받는다.

현재 브루킨사는 이번 급여를 적용받은 적응증 외에도 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 외투세포 림프종(MCL) 성인 환자에서의 단독요법과, 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 재발성/불응성 변연부 림프종(MZL) 성인 환자에서도 단독요법으로 승인을 받았다.

발덴스트롬 마크로글로불린혈증은 비호지킨 림프종의 일종으로 드물게 발생하는 혈액암이다. 주로 고령층에서 발생하며, 진단 시 평균연령은 70세로 알려졌다. 주요 발병기전은 골수에 면역글로불린 M(IgM)을 분비하는 림프형질세포의 침윤이다. 따라서, 면역글로불린 M의 과잉생산으로 인한 과다점성증후군이 나타날 수 있다.

이러한 면역글로불린 M의 증가로 혈액점도가 상승해 혈류장애 및 두통, 코피나 망막출혈, 뇌출혈, 신체저림 등의 증상이 관찰된다. 골수 침범으로 인한 빈혈과 혈소판감소증, 호중구감소증도 흔하다. 일부 환자들은 발열, 야간 발한이나 설명할 수 없는 체중 감소를 겪는다. 1944년 스웨덴 의사 발덴스트롬이 이 질환을 처음 서술하며, 발덴스트롬 마크로글로불린혈증으로 이름이 붙었다.

삼성서울병원 혈액종양내과 김석진 교수는 "발덴스트롬 마크로글로불린혈증은 증상이 비특이적이고 감별해야 하는 질환들이 있어 전문가와의 상담이 중요하다"며 "보험 급여 적용이 되는 약제 중 부작용이 적고 효과가 좋은 치료제가 없어, 그동안 치료의 불모지로 여겨졌다"고 설명했다.

이어 "자누브루티닙은 세포독성항암제 대비 치료 효과가 좋고 부작용은 적은 표적치료제"라며 "이번 브루킨사의 보험 급여 적용은 국내 의료진과 환자들에게 가뭄 속 단비 같은 소식"이라고 밝혔다.

원종혁 기자 (every83@kormedi.com)