헌터증후군 치료제 작년 매출 35% 증가… ‘희귀질환 의약품’ 시장 개척에 역량 올인

■ GC녹십자

GC녹십자(사진)가 기존 백신 사업으로는 성장에 한계가 있다는 판단에 따라 성장 잠재력이 큰 희귀질환 의약품 시장 개척에 역량을 집중하고 있다.

19일 GC녹십자에 따르면 허은철 GC녹십자 대표는 백신, 혈액제제와 함께 희귀 의약품을 연구·개발(R&D) 3대 과제로 설정하고 관련 사업에 적극 나서고 있다.

특히 세계에서 두 번째로 자체 개발에 성공한 헌터증후군 치료제 부문에서 성과가 두드러진 것으로 평가된다. 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’가 시장에 출시된 이후 치료 환경을 획기적으로 개선했다는 업계의 평가를 받고 있다. 헌터증후군 환자는 골격 이상, 지능 저하 등 증상을 겪다가 심해지면 15세를 넘기지 못하고 사망할 수 있다.

지난해 헌터라제 매출액은 718억 원으로 전년(532억 원) 대비 35% 증가했다. GC녹십자는 헌터라제를 중심으로 희귀질환 파이프라인을 강화하고 있다. GC녹십자 관계자는 “최근에는 중국과 일본에서 연달아 품목허가 승인을 받았다”며 “이런 성공 경험을 바탕으로 제2, 제3의 헌터라제를 개발하겠다”고 말했다.

GC녹십자는 식품의약품안전처로부터 소아 희귀간질환 신약인 ‘마라릭시뱃’의 품목 허가를 받기도 했다. 앞서 미국 미럼 파마슈티컬스와 마라릭시뱃의 국내 독점 개발 및 상용화를 위한 기술이전 계약을 맺은 바 있다. 마라릭시뱃은 간 담도가 감소하고 담즙이 정체되는 소아 희귀 유전 질환인 알라질증후군(ALGS) 치료제다. 현재까지 ALGS의 치료법은 간 이식이 유일하다는 설명이다.

이 외에 미국 스페라젠과의 협업을 통해 숙신알데히드탈수소효소결핍증(SSADHD) 치료제 개발도 추진 중이다. SSADHD는 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 인한 희귀질환으로 뇌전증 및 운동 능력·지적 발달 지연 등의 증상이 나타난다.

GC녹십자는 최근 미국 카탈리스트바이오사이언시스에서 희귀질환 파이프라인 3개의 기술을 도입하기도 했다. 이 중 희귀 혈액응고질환 파이프라인인 ‘MarzAA’는 글로벌 임상 3상 단계에서 개발 중이다.

허 대표는 “희귀의약품은 다른 치료제 임상시험과 비교해 30% 이상 비용을 절감할 수 있어 경제적인 약물 개발이 가능하고, 적절한 자금을 통해 글로벌 거래가 가능해 해외시장 진출에도 적합하다”며 “전문 인력으로 구성된 R&D 본부를 활용해 이 분야 확장에 집중하겠다”고 말했다.

최준영 기자 cjy324@munhwa.com