“대전에서 결국 일냈다” 역대급 4500억원 ‘잭팟’ 터트린 과학자

국내 바이오 역사상 가장 큰 규모의 기술이전 성과

김용삼 한국생명공학연구원 박사 겸 진코어 대표.[한국생명공학연구원 제공]

[헤럴드경제=구본혁 기자] # 유전자가위 전문기업 ㈜진코어는 지난해 말 글로벌 대형 제약사와 최대 약 4500억원에 달하는 제3자 기술이전 계약을 체결했다. 글로벌 대형 제약사가 한국에서 개발한 초소형 유전자가위 기술을 활용해 희귀질환을 타깃으로 하는 유전자치료제를 개발하기 위해 러브콜을 보낸 것이다.

국내 바이오분야에서 역대급으로 꼽힐만한 규모의 기술이전 성과가 터졌다. 그 주인공은 바로 한국생명공학연구원 연구원이면서 동시에 연구원 창업기업 ㈜진코어 대표를 맡고 있는 김용삼 박사다. 김 박사는 지난 2021년 DNA를 절단할 수 있는 초소형 유전자가위 기술인 CRISPR-Cas12f 시스템을 개발, 세계적 저널인 ‘네이처 바이오테크놀로지’에 게재해 큰 주목을 받았다.

유전자가위 기술은 유전 정보가 들어있는 유전체에서 특정 염기 서열을 인식한 후 해당 부위의 DNA를 제거 또는 삽입하거나 대체하는 기술이다. 2020년 노벨화학상을 받은 크리스퍼(CRISPR) 기술이 가장 대표적이다.

효율적인 유전자교정 치료를 위해서는 유전자가위 유전자를 원하는 체내로 전달하는 것이 가장 중요하다. 현재 대표적인 유전자가위인 크리스퍼-카스9(CRISPR-Cas9) 기술은 유전자 크기가 크고 바이러스 전달체를 이용한 체내 전달에 어려움이 있어 유전자치료제로서의 활용도가 극히 제한적이었다.

김 박사가 개발한 초소형 유전자가위 ‘TaRGET’은 기존 크리스퍼-카스9에 비해 유전자 편집 효소의 크기가 3분의 1 수준으로 작게 만들어 유전자 교정 효율을 크게 높였다. 특히 표적이 아닌 부위를 절단하는 오작동을 줄이고 부작용 위험을 크게 낮췄다는 것이 장점으로 꼽힌다.

김용삼(왼쪽) 박사 연구팀이 유전자가위 기술을 활용한 연구를 수행하고 있다.[한국생명공학연구원 제공]

김 박사는 “크기가 큰 탓에 CRISPR-Cas9 기술로는 도달할 수 없던 신체 장기까지도 이 기술을 이용하면 유전자편집이 가능해진 것”이라며 DNA를 절단하지 않고도 교정이 가능한 교정기술을 개발을 통해 기존 유전자가위로 접근할 수 없었던 염기변이에 의한 유전질환 치료에 대한 적용 가능성을 높였다”고 말했다.

그는 또 “희귀유전질환환자가 많지만 아직까지 치료제가 거의 없는 상태”라면서 “초소형 유전자가위 를 활용해 시각장애, 근육질환, 간질환 등 6종의 희귀유전질환 치료제를 개발할 계획”이라고 말했다. 진코어는 미국인에게 유병률이 높은 유전자 희귀질환을 타깃으로 내년부터 임상연구에 돌입할 예정이다.

아직까지 유전자가위를 이용한 치료제는 미국식품의약국(FDA) 승인을 받은 사례가 없다. 이 기술이 상용화에 성공하면 전 세계 바이오 시장에 새로운 이정표를 세우게 된다.

한국생명공학연구원 유전자교정연구센터 연구진이 초소형 유전자가위 관련 연구를 진행하고 있다.[한국생명공학연구원 제공]

김장성 한국생명공학연구원 원장은 “바이오 기술사업화 플랫폼 혁신을 통해 연구실 차원의 기술개발에 그치지 않고 산업계가 요구하는 수준으로 기술성숙도를 높여나가 블록버스터급 기술사업화가 이뤄질 수 있도록 지원할 예정”이라면서 “이를 위해 정부의 기술사업화 관련 정책적 지원과 함께 전문인력 증원과 같은 제도적 지원도 뒷받침되길 바란다”고 밝혔다.

nbgkoo@heraldcorp.com