치료제 없는 전신경화증, ‘환자 아바타’로 치료법 개발한다

이병철 기자 2023. 2. 3. 08:58
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국내 연구진이 영화 '아바타'처럼 또 하나의 자신을 만드는 기술을 개발했다.

박성환 가톨릭대 서울성모병원 류마티스내과 교수와 조미라 가톨릭대 의대 교수 연구팀은 2일 환자의 혈액을 면역 시스템이 없는 동물에 주입하면 사람의 건강 상태를 그대로 나타내고, 이를 이용해 전신경화증 같은 질병의 치료법을 찾을 수 있는 '아바타 모델'을 개발했다고 밝혔다.

서울성모병원 연구진은 전신경화증 환자에 맞는 치료제를 개발할 수 있도록 실험 동물 모델을 만들었다.

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박성환, 조미라 가톨릭대 교수 공동 연구진
국내 연구진이 환자의 건강 상태를 그대로 재현하는 '아바타 모델'을 개발했다. 난치성 질환의 치료법을 찾는데 도움될 것으로 기대된다. /서울성모병원

국내 연구진이 영화 ‘아바타’처럼 또 하나의 자신을 만드는 기술을 개발했다. 동물에게 환자의 혈액을 주입해 건강 상태를 그대로 만들어 신약, 환자 맞춤형 치료제 개발에 사용하는 방식이다.

박성환 가톨릭대 서울성모병원 류마티스내과 교수와 조미라 가톨릭대 의대 교수 연구팀은 2일 환자의 혈액을 면역 시스템이 없는 동물에 주입하면 사람의 건강 상태를 그대로 나타내고, 이를 이용해 전신경화증 같은 질병의 치료법을 찾을 수 있는 ‘아바타 모델’을 개발했다고 밝혔다.

전신경화증은 손, 발, 피부, 전신의 여러 장기가 단단해지는 섬유증으로 내부 장기에서 광범위한 섬유화가 일어난다. 이중 폐에 섬유화가 이뤄지면 심할 경우 사망까지 하게 되지만, 폐 섬유화에 쓸 수 있는 적절한 치료 방법은 아직까지 개발되지 않았다.

서울성모병원 연구진은 전신경화증 환자에 맞는 치료제를 개발할 수 있도록 실험 동물 모델을 만들었다. 면역력을 없앤 동물에 전신경화증 환자와 정상인의 혈액을 주입한 결과 쥐의 피부와 폐에서 사람의 세포인 T세포와 B세포가 만들어졌다. 특히 전신경화증 환자의 지표인 ‘자가 항체’가 정상 동물보다 늘어나 환자의 면역 체계가 동물에게 그대로 반영된 것을 확인했다.

전신경화증 환자의 세포를 투여한 동물은 피부와 폐 조직이 딱딱해 지는 섬유화도 나타났다. 섬유화의 지표로 쓰이는 세포 신호전달 물질의 양도 늘어나 환자의 섬유화를 예측할 수 있는 동물모델로 입증됐다.

서울성모병원 연구진은 전신경화증 증상을 보이는 동물에게 신호전달 물질이나 섬유화를 조절할 수 있는 약물을 투여해 경과를 살폈다. 그 결과 섬유화 진행이 느려지는 것을 확인해 전신경화증의 약물 효과를 확인할 수 있는 동물 모델이라는 것을 확인했다.

조미라 교수는 “환자의 면역체계가 이식된 생쥐에 세포 신호나 섬유화 신호 분자를 조절하는 후보 약물을 처리했을 때 약물의 치료 효과를 정확하게 판단할 수 있었다.”며 “인간 항체를 대상으로 전임상 동물모델에서 평가가 정확히 이루어지지 못하는 문제점도 해결한 환자 전임상 모델을 구축한 것”이라고 말했다.

박성환 교수는 “이번 연구에서는 전신경화증 환자의 혈액이 이식된 쥐에 환자의 면역체계가 반영됐고, 치료 약물의 효과를 확인했다는 것에 의미가 있다”며 “환자 개개인의 면역체계 반영을 통해 약물의 감수성을 확인할 수 있고, 환자에 직접 약물 투여를 하기 전 아바타 모델로 치료 반응을 예측하고 약물 효과를 확인 할 수 있을 것”이라고 기대했다.

이번 연구 결과는 지난해 9월 국제 학술지 ‘실험·분자의학회지’에 발표됐다.

참고자료

Experimental & Molecular Medicine, DOI : https://doi.org/10.1038/s12276-022-00860-7

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