"어? 벌써 괜찮네" 약 끊은 치매 환자…FDA 가속승인 막힌 이유

일라이릴리의 알츠하이머 치매 신약 '도나네맙', FDA로부터 보완요구서한 수령

일라이릴리 회사 전경

미국 식품의약국(FDA)이 알츠하이머 치매 신약 '도나네맙'의 가속승인을 거절했다. 최소 12개월 이상 도나네맙으로 치료받은 환자 수가 부족하다는 이유다. 이달 초 FDA로부터 가속승인을 받은 '레카네맙'은 경쟁 제품을 제치고 초기 시장 진출에서 유리한 고지를 차지하게 됐다.

글로벌 제약사 일라이릴리는 19일(현지 시각) 알츠하이머 치매 치료제 도나네맙이 FDA로부터 가속승인을 거절당했다고 밝혔다. FDA는 일라이릴리의 도나네맙 가속승인 신청에 보완요구서한(Complete Response Letter·CRL)을 발부했다. CRL은 제약사가 신약 허가 신청 시 제출한 자료에서 문제가 발견됐을 때 보완을 요구하며 발부하는 문서다.

도나네맙 가속승인은 뇌 속의 아밀로이드 베타 플라크를 제거한 임상 2a상 결과를 근거로 신청됐다. 아밀로이드 베타는 알츠하이머 치매를 유발하는 원인 단백질로 꼽힌다. 이 단백질이 플라크(찌꺼기) 형태로 뇌 안에서 침착하면 치매가 발생한다는 원리다. 도나네맙은 축적된 아밀로이드 베타 플라크를 제거해 치매를 치료하는 기전의 약이다.

FDA는 도나네맙으로 12개월간 치료받은 환자 수가 적다는 점을 지적했다. 최소 100명의 환자가 도나네맙으로 12개월간 치료받은 데이터가 필요하다는 것이다.

일라이릴리은 도나네맙 가속승인을 위해 진행한 임상 2a상에 총 257명의 환자를 모집했다. 그러나 12개월 이상 투약을 지속한 환자는 100명에 달하지 못했다.

일라이릴리는 도나네맙 투여 후 아밀로이드 베타 플라크 감소 속도가 빨라 많은 환자가 도중에 투약을 중단했다고 설명했다. 첫 투약 후 6개월이 지난 시점에서 40% 환자에게서 아밀로이드 베타 플라크 제거가 관찰됐다. 임상 시험에서 너무 뛰어난 효과를 보여 역설적으로 가속승인 조건에 부합하지 못했다는 것이다.

시장도 이번 가속승인 결과에 민감하게 반응하지 않는 분위기다. 해당 발표가 나온 이후 뉴욕증권거래소에 상장된 일라이릴리의 한 주당 주가는 시간 외 거래에서 1.4%밖에 하락하지 않았다.

이달 6일 바이오젠과 에자이가 개발한 알츠하이머 치매 신약 레카네맙이 이미 FDA 가속승인을 받은 바 있다. 비슷한 치료제가 앞서 가속승인을 받은 만큼 도나네맙을 시급히 허가할 필요성도 낮아졌다.

이번 가속승인 거절로 도나네맙은 정식 허가 절차를 거치게 됐다. 올해 2분기 임상 3상 결과가 나올 때까지 시장에 진출하기 어려워졌다. 경쟁 제품인 레카네맙이 시장에 조기 진입하고 안착할 수 있는 시간을 얻게 됐다.

이창섭 기자 thrivingfire21@mt.co.kr

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