올릭스, 3월 2상 중간결과가 기술수출 향방 결정

3월 비대흉터 치료제 FDA 임상 2상 중간결과 발표 예정
유효한 데이터 나올 경우...기술수출 논의 급물살 전망

이 기사는 2023년01월19일 08시45분에 팜이데일리 프리미엄 콘텐츠로 선공개 되었습니다.

[이데일리 김지완 기자] 올릭스(226950)가 오는 3월 예정인 비대흉터 치료제 임상 2상 중간발표가 기술수출 향방을 결정짓게 될 것이란 분석이다.

올릭스 연구원들이 신약 후보물질을 연구 중이다. (제공=올릭스)

18일 올릭스에 따르면, 비대흉터치료제 OLX101A의 미국 식품의약국(FDA) 임상 2상 중간데이터는 오는 3월 발표할 예정이다. 이 치료제는 동물모델에서 효과적인 섬유화 억제가 확인됐다. 영국에서 진행된 임상 1상에선 안전성 문제가 없었다.

국내에선 휴젤이 비대흉터 치료제 임상을 전담하고 있다. 휴젤은 2017년 올릭스로부터 OLX101A 아시아 독점 판권을 사들였다. 휴젤은 국내 OLX101 임상 1상을 마치고 현재는 30명 환자를 대상으로 임상 2a상을 진행 중이다.

비대흉터는 외과 수술이나 외상에서 발생한 피부 상처가 회복 과정에서 피부가 부풀어 오르는 질환이다. 진피층의 콜라겐이 과다하게 증식해 흉터가 생성되는 것이 발병 원인이다. 외과 수술을 받은 환자의 약 40%에서 비대흉터 증상이 나타난다.

문제는 비대흉터가 흔한 질병임에도 불구 아직 마땅한 치료제가 없다. 비대흉터 환자들은 물리적 압박 요법, 스테로이드 주사, 그리고 외과 수술 등으로 치료받고 있는 실정이다. 하지만 기존 치료법은 높은 재발률을 보이고, 6개월~1년간 장기 치료가 필요하다.

올릭스는 RNA를 간섭해 피부섬유화를 만드는 단백질을 더이상 만들지 않는 방식으로 치료제를 개발했다. 정확하게는 siRNA(짧은 간섭 RNA)를 이용해 단백질 섬유화를 일으키는 ‘CTGF’(결합조직 성장인자)를 생성하는 mRNA(메신저 리보핵산)를 절단한다.

글로벌 시장조사기관에 따르면, 글로벌 비대흉터·켈로이드 흉터 치료제 시장은 2023년 82억달러(10조원) 규모로 추정된다. 이 시장은 오는 2029년 125억달러(15조4620억원) 규모로 성장할 전망이다.

2상 중간결과? 추적기간만 6개월 짧아

올릭스의 이번 비대흉터 치료제 임상 2상 중간 결과 발표는 기술 수출 촉매제 역할을 할 전망이다.

올릭스 관계자는 “2상 임상 디자인은 3개월 투약, 9개월 추적관찰 등 총 1년으로 설정돼 있다”면서 “이번 중간결과 발표는 3개월 투약, 3개월 추적관찰 등 6개월간의 임상 결과를 발표하는 것”이라고 설명했다. 이어 “중간데이터이긴 하지만 임상 2상 참여자 20명 전체 데이터가 포함돼 있다”고 강조했다.

비대흉터 치료제 임상 2상은 수술을 통해 부풀어 오른 흉터를 걷어낸 뒤 재생되는 살의 정도를 살피는 방식이다. OLX101A 투약자들은 상처가 아물고 난 뒤 흉터가 이전처럼 커지지 않는다면 약 효능이 입증된다.

즉, 이번 중간발표는 수술 후 6개월간 경과를 살펴보는 것으로 최종결과와 크게 다르지 않을 것이라는 분석이다. 올릭스의 최초 임상 2상 디자인 역시 ‘3개월 투약+3개월 추적관찰’이었으나 FDA 권고로 추적관찰 기간을 6개월 더 늘린 것으로 알려졌다. 사실상 6개월이 비대흉터 치료제의 약효를 살펴보는 데 충분한 시간이란 얘기다.

이번 중간결과 발표 이후 기술수출 협상에 속도가 붙을 전망이다. 올릭스 관계자는 “이미 많은 회사가 비대흉터 치료제 기술수출과 관련해 접촉해 왔다”며 “임상 2상 중간결과가 도출되면 협상에 큰 진척이 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

빅딜 가능성도 ‘솔솔’

글로벌 전체로 봤을 때 siRNA 기술을 보유한 기업이 손꼽힌다는 점도 기술수출 가능성을 높이는 이유다. 올릭스 관계자는 “상위 5개 siRNA 회사 가운데 2개는 빅딜이 어려운 상황”이라며 “글로벌 빅파마 입장에선 siRNA 관련 치료제를 개발하기 위해선 올릭스를 포함한 3개 회사와 딜(deal)을 해야만 하는 상황”이라고 설명했다.

siRNA는 기업가치 순으로 보면 1위 미국 앨라일람(Alnylam), 2위 미국 에로우헤드(Arrowhead), 3위 미국 다이서나(Dicena), 4위 영국 사일런스(Silence), 5위 올릭스 순으로 평가된다. 이중 앨라일람은 이미 시총 30조원 규모의 글로벌 빅파마로 성장했고, 각 파이프라인은 리제네론, 사노피, 비어 등에 기술이전됐다. 다이서나는 지난 2021년 11월 덴마크 기업 ‘노보 노디스크’(Novo Nordisk)가 33억달러(4조821억원)에 인수했다.

이들 기업 가운데 올릭스가 유일하게 siRNA 기술을 이용해 비대흉터 치료제를 개발 중이다.

siRNA 특허권을 회피하기 쉽지 않다는 점도 올릭스 기술수출 가능성을 높인다.

RNAi(유전자 간섭) 치료제는 19~25개 핵산 길이의 siRNA가 효율적으로 타깃 유전자를 저해하는 것으로 알려져 있다. 앨라일람은 19~25개 핵산 길이의 siRNA에 대해 광범위한 특허를 등록해 놓은 상태다. 19~25개 핵산 길이의 RNAi 치료제를 개발하기 위해선 앨라일람사에 로열티 지급이 선행돼야 한다.

siRNA가 19개보다 짧은 경우 유전자 억제가 불가능하단 판단에 글로벌 siRNA 치료제 개발사들은 대부분 앨라일람의 영향권 아래 놓여있다.

올릭스는 비대칭 구조의 siRNA 치료제를 개발해 특허를 회피했다. 한 가닥은 15~16개 핵산으로 나머지 가닥은 20~31개 핵산으로 구성했다. 그럼에도 비대칭 siRNA는 문제없이 표적 유전자 억제가 가능하단 점이 밝혀졌다. 올릭스는 비대칭 구조의 siRNA를 미국, 일본, 유럽, 호주 등에 등록 완료했다.

올릭스 관계자는 “비대흉터는 지금까지 치료제가 없어 기술이전 논의가 더디게 진행됐다”면서 “여러 회사와 임상 데이터를 보고 기술수출 논의를 진행하기로 한 상태”라고 밝혔다. 이어 “임상적으로 유효한 임상 데이터가 도출되면 기술수출 논의가 급물살 탈 것”이라고 내다봤다.

김지완 (2pac@edaily.co.kr)