GC녹십자 소아유전병 신약 美서 희귀질환 의약품 지정

신약 허가 심사기간 단축

GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질환의약품 지정(RPDD)을 받았다고 18일 밝혔다.

산필리포증후군은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 헤파란 황산염은 동물 조직에서 볼 수 있는 선형 다당체로 조직 발달, 혈관 생성, 혈액 응고 및 암 전이에 관여한다고 알려졌다. 아직까지 허가받은 산필리포증후군 치료제가 없어 대부분의 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 중증질환이다. GC녹십자와 노벨파마는 해당 질환에 대한 효소대체요법 치료제를 2020년부터 공동 개발 중이다. GC녹십자는 독자적인 재조합 단백질 생산 기술을 바탕으로 우수 의약품 제조 및 품질관리 기준(GMP) 시설에서 약물을 생산하고, 노벨파마가 비임상 연구를 진행한다. GC녹십자는 향후 희귀의약품 지정 승인을 통해 신속한 임상 진행으로 신약 개발에 더욱 속도를 낼 수 있을 것으로 기대하고 있다. GC녹십자에 따르면 RPDD를 받을 경우 허가 신청 시 특례에 따라 향후 다른 의약품의 신약 허가 심사기간을 6개월로 단축할 수 있는 우선심사바우처(PRV) 신청 자격이 주어진다.

[강민호 기자]