GC녹십자, 혁신신약 FDA 희소소아질환의약품 지정

GC녹십자 오창공장에서 혈장 분획 공정 작업이 진행되고 있다. (사진=GC녹십자)

GC녹십자는 희소의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동 개발하는 '산필리포증후군 A형'(MPS III A) 치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '희소소아질환의약품 지정'(RPDD)을 받았다고 18일 밝혔다.

RPDD 지정을 받으면 허가 신청 시 특례에 따라 앞으로 다른 의약품 신약 허가 심사 기간을 6개월로 단축할 수 있는 우선심사바우처(PRV)를 신청할 수 있다. GC녹십자에 따르면 이 바우처는 1억200만달러(약 1259억원) 가치를 인정받고 있다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파라는 황산염이 축적돼 중추신경계의 점진적 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 대부분 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 중증질환이다.

GC녹십자와 노벨파마는 해당 질환에 대한 효소대체요법 치료제(ERT)를 2020년부터 공동 개발하고 있다. GC녹십자는 독자적인 재조합 단백질 생산 기술로 GMP 시설에서 약물을 생산하고, 노벨파마가 비임상 연구를 진행한다. 양사는 해당 기술의 희소의약품지정(ODD) 승인도 기대하고 있다.

GC녹십자 관계자는 “그동안 희소의약품 분야에서 쌓아 온 노하우를 바탕으로 희소질환으로 고통받고 있는 환자와 그 가족에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위해 노력하겠다”고 말했다.

김시소기자 siso@etnews.com