GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA 희귀소아질환의약품 지정

FDA 허가심사 6개월내 완료 권리 확보
치료제 전무한 유전질환에 첫 신약 기대

[서울경제]

GC녹십자(006280)가 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 미국 식품의약국(FDA)로부터 ‘희귀소아질환의약품 지정(RPDD)'을 받았다고 18일 밝혔다.

RPDD로 지정받은 의약품은 치료신약 허가 특례에 따라 우선심사 바우처(PRV)를 신청할 수 있다. PRV는 허가 심사를 6개월 내에 완료하도록 돕는 권리이며, 해당 제품이 아니어도 다른 제품에 사용할 수 있고 다른 회사로도 양도할 수 있다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 대부분의 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 것으로 알려있다.

양사는 해당 질환에 대한 효소대체요법 치료제(ERT)를 2020년부터 공동개발 중이다. GC녹십자는 독자적인 재조합 단백질 생산 기술로 의약품 제조 및 품질관리 기준(GMP) 시설에서 약물을 생산하고, 노벨파마가 비임상 연구를 진행한다.

이번 RPDD 지정에 따라 FDA로부터 희귀의약품지정(ODD) 승인도 가능성이 높아져 개발에 속도를 높일 수 있을 것으로 회사 측은 기대했다.

GC녹십자 관계자는 “그동안 희귀의약품 분야에서 쌓아온 노하우를 바탕으로 희귀질환으로 고통받는 환자와 그 가족들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위한 노력을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.

이재명 기자 nowlight@sedaily.com