녹십자, 혁신신약 FDA 희귀소아질환의약품 지정

노벨파마와 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제
"다른 의약품의 허가 기간 단축 권리 신청 가능"

/그래픽=비즈니스워치

녹십자의 산필리포증후군 A형 치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀 소아질환 의약품 지정(RPDD)을 받았다. RPDD를 받으면 특례에 따라 향후 다른 의약품의 신약 허가 심사 기간을 단축할 수 있는 권리를 갖게 된다.

녹십자는 희귀의약품 개발 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 미국 FDA으로부터 희귀소아질환의약품 지정을 받았다고 18일 밝혔다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 인해 중추신경계의 점진적인 손상이 나타나는 열성 유전질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 대부분 환자가 15세 전후에 사망하는 중증질환이다.

양사는 지난 2020년부터 해당 질환 치료제를 공동으로 개발 중이다. 녹십자가 독자적인 재조합 단백질 생산 기술을 통해 의약품 제조 및 품질관리 기준(GMP) 시설에서 약물을 생산하고, 노벨파마가 비임상 연구를 진행하고 있다.

RPDD는 희귀 소아질환 신약 후보물질의 개발을 장려하기 위한 FDA의 지원 프로그램이다. RPDD를 받으면 허가 신청 시 특례에 따라 우선심사바우처를 신청할 수 있다. 우선심사바우처는 향후 다른 의약품의 신약 허가 심사 기간을 6개월로 단축할 수 있는 권리다. 다른 제약바이오 기업에 우선심사바우처를 판매할 수 있는 것도 특징이다. 최근 미국 블루버드바이오는 바우처를 네덜란드 기업에 약 1억200만달러(약 1259억원)에 판매한 바 있다.

일각에선 녹십자가 개발 중인 신약 허가에 탄력이 붙을 것이란 전망도 나온다. 녹십자는 올해 면역글로불린 제제 '아이비글로불린에스엔주 10%'(IVIG-SN 10%)의 FDA 허가를 기대하고 있다. IVIG-SN은 선천성 면역결핍증, 면역성 혈소판감소증 등의 질병 치료에 사용되는 면역글로불린 성분의 치료제다. 면역글로불린은 사람의 혈액 성분 중 면역 기능에 중요한 역할을 하는 단백질이다. 지난해 2월 FDA에 품목허가를 신청, 올해 공장 실사를 앞뒀다.

GC녹십자 관계자는 "향후 희귀의약품 지정(ODD)도 기대되는 만큼 녹십자와 노벨파마가 모두 신속한 임상 진행을 위해 더욱 노력할 것"이라고 했다.

차지현 (chaji@bizwatch.co.kr)

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