GC녹십자 “산필리포증후군 치료제, FDA 희소소아질환약 지정”

GC녹십자 본사와 연구소 등이 있는 경기도 용인의 GC녹십자 목암 타운 전경. /GC녹십자

GC녹십자는 희소의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희소소아질환의약품 지정(RPDD)’을 받았다고 18일 밝혔다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 대부분의 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 것으로 알려져 있다.

GC녹십자와 노벨파마는 해당 질환에 대한 효소대체요법 치료제(ERT)를 지난 2020년부터 공동개발 중이다. GC녹십자는 식품의약품안전처로부터 제품품질관리기준(GMP)을 받은 시설에서 재조합 단백질 생산 기술로 약물을 생산하고, 노벨파마가 비임상 연구를 진행한다.

RPDD로 지정받으면 허가 신청 시 특례에 따라 향후 다른 의약품의 신약 허가 심사 기간을 6개월로 단축할 수 있는 우선심사바우처(PRV)를 신청할 수 있다. 바우처는 다른 회사에 양도도 가능하다. 최근 미국 블루버드바이오가 네덜란드 아르겐엑스에 1억200만달러(약 1259억원)에 바우처를 판매한 사례가 있다.

GC녹십자 관계자는 “그동안 희소의약품 분야에서 쌓아온 노하우를 바탕으로 희소질환으로 고통받는 환자와 그 가족들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위한 노력을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.

- Copyright ⓒ 조선비즈 & Chosun.com -