메드팩토, 백토서팁 골육종서 FDA 신속심사 대상 지정

신약 승인 기간 단축 기대

메드팩토는 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법이 미국 식품의약국(FDA)의 신속심사(패스트트랙) 개발 품목으로 지정됐다고 17일 밝혔다.

패스트트랙은 FDA가 시행하는 신약개발 촉진 제도 중 하나다. 기존 치료법이 없는 질병의 치료 또는 예방을 목적으로 하는 신약, 기존 치료법이 있을 경우, 기존 치료법들과 비교해 개선점을 입증하는 의약품 등을 지정한다. 

패스트트랙 지정 의약품은 개발 단계마다 FDA로부터 다양한 지원을 받는다는 설명이다. FDA와의 긴밀한 협의를 통해 신약개발 과정이 일반적인 경우보다 더 신속히 진행된다고 했다. 또 순차심사(롤링 리뷰, 시판허가 신청 시 자료가 구비되는 대로 순차적 제출 및 FDA 검토) 혜택이 부여되며, FDA와 우선심사(시판허가 신청 시 FDA 심사 기간을 6개월로 단축)를 협의할 수 있다.

메드팩토는 이번 패스트트랙 지정으로 골육종 치료제로의 백토서팁 허가취득이 신속하게 진행될 것으로 기대했다.

티모시 알렌 메드팩토 미국법인 부사장은 "우리는 게임체인저가 될 수 있는 기회를 얻었다"며 "경구 투여가 가능한 백토서팁 단독요법으로 전이성 골육종이라는 악(evil)과 싸우고 있는 환자들을 살릴 수 있게 된 것은 큰 의미를 가진다"고 말했다.

메드팩토는 지난해 8월 FDA로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1·2상을 승인받았다. 백토서팁 단독요법은 앞서 FDA로부터 희귀소아질환의약품(RPDD)에도 지정됐다. 또 면역항암제와 백토서팁 병용요법은 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다. 

RPDD로 지정받으면 허가 시 우선심사권(PRV)을 받을 수 있다. PRV는 FDA의 심사를 6개월 내로 앞당기는 권리다. 다른 회사에 판매가 가능하다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양이다. 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 골육종은 환자의 25~50%가 항암 치료 중에 폐와 뇌 등으로 전이가 진행돼 사망까지 이어진다고 했다. 

현재 골육종의 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 수술과 항암화학요법 병행이 약 45.5%를 차지하며, 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%에 불과하다고 회사 측은 전했다. 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있고 면역항암제 역시 효과가 없는 것으로 알려져 있다고 했다.

백토서팁은 골육종 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선시켰다. 또 골육종 암세포의 폐 전이를 100% 억제하는 것을 확인했다. 

한민수 기자 hms@hankyung.com

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