젬백스, 진행성핵상마비 치료제 ‘GV1001’ 2a상 신청

기사내용 요약
응급임상·알츠하이머병 대상 임상 2상
“전임상시험 통해 치료제 가능성 확인”
국내 5개 병원서 75명 환자 대상 진행…신경퇴행성 질환 적응증 확장

(사진=젬백스앤카엘 제공) *재판매 및 DB 금지

【서울=뉴시스】황재희 기자 = 젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 식품의약품안전처에 진행성핵상마비(PSP) 치료제로 개발 중인 ‘GV1001’의 국내 2a상 임상시험계획(IND) 승인을 신청했다고 29일 밝혔다.

이번에 신청한 임상시험은 진행성핵상마비 환자를 대상으로 GV1001 0.56㎎ 또는 1.12㎎을 피하 투여해 질환 중증도 개선 효과와 안전성을 평가하기 위한 것으로, 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 설계, 전향적으로 진행된다.

서울시보라매병원 외 국내 4개 병원에서 75명 환자를 대상으로 6개월간 진행되며, 1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001 6개월 투여 후 진행성핵상마비 등급 척도(PSP-rating scale)의 총점 변화량이다.

진행성핵상마비는 비정형 파킨슨 증후군으로, 파킨슨 형태 중 가장 악성으로 알려진 신경퇴행성 질환이다. 진행성핵상마비의 원인은 분명히 밝혀져 있지 않으며, 치료제도 아직 없다.

젬백스는 진행성핵상마비 2상 임상을 신청하기까지 3년여간 연구를 진행해 왔다. 이 과정에서 치료목적사용승인(응급임상) 제도를 통해 환자 증상이 좋아진 것을 확인했다.

젬백스에 따르면, 전임상시험에서 GV1001은 대조물질 대비 운동, 공간인지, 신물질 탐색 실험 등에서 동등 및 통계적 유의성이 있는 효능을 나타냈고, 뇌조직 분석 평가를 통해 진행성핵상마비 주요 뇌병변 영역에서 타우 과인산화 억제 효능이 확인됐다.

진행성핵상마비 환자 규모는 미국에서만 2만명 정도로 추정되며, 전 세계적으로는 26만명 정도로 추산된다. 현재까지 승인된 치료제가 없어 치료 효과를 입증하면 최초의 치료제가 된다.

젬백스 관계자는 “진행성핵상마비는 알츠하이머병이나 파킨슨병과 같이 비교적 흔한 신경퇴행성 질환보다 3배 정도 진행 속도가 빠르고 장애가 심하게 나타나 치료제 개발이 절실하다”며 “전임상에서의 실험 증거들과 국내에서 선행한 알츠하이머병 2상 결과 등을 토대로 이번 진행성핵상마비 임상에서 의미 있는 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대한다”고 했다.

이어 “GV1001이 이번 임상시험을 통해 파킨슨병을 포함한 파킨슨증 영역에서도 효과와 안전성을 입증한다면 신경퇴행성 질환 전반에 걸친 치료 영역에서 GV1001의 가능성을 확인할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

☞공감언론 뉴시스 hjhee@newsis.com