글로벌제약사도 실패한 헌팅턴병 신약, K바이오 도전

기사내용 요약
셀리버리, 새로운 치료 플랫폼으로 연구 나서

【서울=뉴시스】황재희 기자 = 글로벌제약사도 임상에 실패하는 유전성 희귀질환인 헌팅턴병 치료제 개발에 국내 바이오가 도전장을 냈다.

22일 관련 업계에 따르면, 셀리버리는 최근 헌팅턴병을 적응증으로 하는 동물실험에 돌입했다. 파킨슨병과 알츠하이머 치매치료법에 적용되는 새로운 플랫폼 기술이 헌팅턴병에서도 유의미한 효과를 보일 것으로 봤기 때문이다.

셀리버리 새로푼 플랫폼 기술은 유전자치료법과 자사가 개발한 약리물질 생체 내 전송기술인 TSDT플랫폼을 결합시킨 새로운 개념의 파킨슨병·알츠하이머 치료제다.

현재 헌팅턴병 환자의 비정상적인 유전서열을 가진 유전자변형동물(Transgenic Animals)을 이용해 유전자·단백질 융합치료법을 헌팅턴병에 적용해 평가 중이다. 평가 기준은 투여된 유전자변형동물의 운동기능 개선, 헌팅턴병 환자 뇌에서 보이는 돌연변이 헌팅턴 단백질 제거와 신경세포 사멸 등이다.

셀리버리 관계자는 뉴시스와의 통화에서 “헌팅턴병으로 개발하는 새로운 플랫폼은 현재 기술이전 협상을 진행 중인 글로벌제약사가 개발하려는 플랫폼”이라며 “셀리버리는 이 플랫폼이 헌팅턴병에도 잠재적 능력이 있을 것으로 보고 적응증 확대를 위해 동물실험 데이터를 확인하고 있다”고 말했다.

이어 “어느 정도 데이터가 나오게 되면 추가적인 기술이전 협상도 가능할 것으로 기대된다”고 설명했다.

헌팅턴병은 비정상적인 염기서열 반복에 의해 돌연변이 헌팅틴 단백질이 생성되고, 이것이 중뇌 기저핵 부위의 신경세포 사멸을 유발하면서 발병된다. 10만명 당 10명 정도 발병하는 유전성 희귀질환이며, 30~50세 사이에 발병해 신경세포가 서서히 죽어간다. 운동기능과 발음장애와 같은 신체적 능력이 감소하며 점차 병이 악화돼 사망에 이르게 되는 퇴행성뇌질환이다.
유전자 검사를 통해 조기 진단이 가능하지만, 발병원인을 해결할 수 있는 치료제는 없다.

실제로 헌팅턴병 신약은 개발이 쉽지 않은 상황이다. 글로벌제약사들도 임상에 실패해 난항을 겪고 있다.

글로벌제약사 로슈는 작년 헌텅턴병 치료제 후보물질 ‘토미너센’(tominersen)의 임상 3상을 중단했다. 이후 올해 초 로슈와 파트너사인 미국 기업 아이오니스 파마슈티컬스는 토미너센 새로운 임상 2상을 설계하고 있다고 밝힌 바 있다.

국내에서는 종근당이 헌틴텅병 신약 ‘CKD-504’ 임상 1상을 진행 중이고, 바이오벤처 아이피에스바이오가 연구 중이다. 몇몇 바이오 기업은 파킨슨병·치매치료제로 개발 중인 신약후보 물질을 향후 헌팅턴병까지 적응증을 확대하는 것으로 전략을 짜고 있다.

한편 헌팅턴병 시장규모는 작년 기준 약 3억6000만 달러(한화 약 4600억원)로 추산되며, 2030년 약 17억 달러(약 2조1700억원)의 시장규모를 형성할 것으로 예상된다.

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