펩트론, 파킨슨병 임상 2a상 결과 치료 용량 확정

1차 유효성 평가변수에서 통계적 유의성 미충족
초기 파킨슨 중증도 환자에서는 치료효과 확인
일부 임상 프로토콜 보완할 계획…기술이전 논의 진행

[이데일리 김새미 기자] 펩트론(087010)은 파킨슨병 치료제 ‘PT320’ 임상 2상 결과 1차 유효성 평가변수의 통계적 유의성을 확보하지 못했다고 21일 공시했다.

해당 임상은 뇌질환 치료제로 개발 중인 PT320의 유효성과 안전성을 평가하고 치료 용량을 확정하기 위해 서울대학교병원 등 총 5개 병원에서 초기 파킨슨 환자를 대상으로 실시됐다.

임상 시험의 1차 유효성 평가변수인 UPDRS part 3 score(파킨슨병의 운동 증상을 평가하는 지표) 결과, 시험군과 위약군의 비교 시 통계적으로 유의한 차이가 없는 것으로 나타났다. PT320 2.0mg 투여군의 경우 p값이 0.7355, PT320 2.5mg 투여군의 경우 p값이 0.5042로 나타났다. 통상적으로 p값이 0.05 미만일 경우 통계적 유의성이 있다고 판단한다.

회사 측은 PT320 2.5mg 투여군은 위약군보다 운동 증상의 개선 정도는 컸다고 설명했다. 2.5mg 투여군 내의 운동 증상 개선에 대한 p값은 FAS 분석군(투여가 시작된 모든 대상자) 32명에서 0.0696, PPS 분석군(임상 프로토콜을 준수한 대상자) 27명에서 0.0517로 나타났다.

2차 유효성 평가변수에서는 K-PDQ-39 score(일상생활능력 등 삶의 질을 평가하는 지표)의 이동성 평가에서 위약군 대비 개선이 확인됐다. 안전성 평가에서는 모든 용량에서 약물이상반응 등 임상적으로 유의할 만한 부작용이 없음을 확인했다. PT320 2.5mg 투여군에서는 임상 전체 기간 동안에 복용한 증상완화제 ‘레보도파’ 약물의 증가 폭이 위약에서 보다 낮아졌다.

또한 48주 간의 투여 종료 후 12주 동안 진행된 추적 관찰에서는 최종 60주 시점까지 UPDRS part 3 score 변화량으로 평가한 운동 증상 개선 정도가 위약보다 높게 유지됐다. 약물의 투여 종료 이후에도 PT320에 의한 증상 개선이 지속되는 치료 효과가 있는 것을 확인했다는 게 회사 측의 설명이다. 특히 초기 파킨슨 환자 중 증상이 심한 중증도 환자군을 대상으로 분석한 치료 효과는 p값이 0.0110으로 통계적 유의성을 충족했다.

펩트론 관계자는 “해당 임상시험이 용량 선정을 위한 임상 2a상이라는 점에서 후속 임상을 위해 치료 용량을 2.5mg으로 확정하는 타당한 과학적 근거가 마련된 결과”라고 평했다. 임상 자문위원으로 임상 디자인에 참여한 폴티니 유니버시티 칼리지 런던(UCL) 교수와 최두섭 메이요 클리닉 의대 신경정신과 교수는 “이번 임상에서 소규모의 임상 환자 수와 자가 투여로 인한 복약순응도 저하, 레보도파 병용 허용에 따른 위약군과의 증상 차이 감소 등으로 인해 통계적 유의성 확보에 아쉬운 결과가 나타난 것으로 보인다”며 “환자 수 증가 및 투여가 편리한 프리필드 시린지 도입 등으로 일부 임상 프로토콜을 보완해서 통계적 유의성 확보와 성공 가능성을 더욱 높일 수 있을 것”이라고 전했다.

펩트론은 이번 임상 결과를 바탕으로 현재 기술이전을 추진 중인 해외 파트너사들과 허가용 글로벌 임상 진입에 대한 논의를 진행할 예정이다.

한편 PT320은 펩트론의 스마트데포 기술로 약효지속시간을 30배, 뇌혈관장벽(BBB) 투과율을 20배 이상 증가시킨 서방형 펩타이드 약물이다. 현재 미국 국립보건원과 함께 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발 중이다.

김새미 (bird@edaily.co.kr)