비알코올성간염 신약 승인 임박?…美 마드리갈 임상3상 성공에 시총3.7조↑

'레스메티롬' NASH·섬유증 모두 기준 충족…2023년 상반기 FDA 승인신청

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미국 마드리갈 파마슈티컬이 비알코올성지방간염(NASH) 치료제 후보물질 '레스메티롬' 임상3상에서 긍정적인 결과를 공개했다. 아직 시장에 제대로 된 NASH 치료제가 출시되기 전이라 관심을 모으고 있다.

미국 바이오센추리는 20일(현지시간) 갑상선호르몬수용체(THRB) 작용제인 레스메티롬에 대한 새로운 임상3상(MAESTRO-NASH) 결과가 잠재적인 경쟁자보다 훨씬 더 결정적인 효능을 보였다며 마드리갈 시가총액이 29억달러(약 3조7552억원) 넘게 증가했다고 보도했다.

마드리갈이 임상시험 결과를 공개한 지난 19일 이 회사 주가는 268% 증가한 234.83달러(약 30만3588원)를 기록했다.

임상3상 52주차에서 레스메티롬을 투여한 80㎎과 100㎎ 환자군 중 각 26%와 30%가 유의미한 수준으로 NASH 증상이 개선됐으며 위약군에선 10%에 그쳤다.

또 다른 효능평가 지표인 섬유화증 개선 정도에서도 레스메티롬 80㎎ 투여군은 24%, 100㎎ 투여군은 26%가 최소 1단계 이상 섬유증이 호전됐지만, 위약군에선 14%만 1단계 이상 섬유증이 개선됐다. 하위 그룹 분석에서도 두 용량 모두 환자 섬유증 단계 또는 당뇨병 상태와 관계없이 종점을 충족했다.

레스메티롬은 또 평가 24주차 때 2차 평가 지표인 지단백콜레스테롤(LDL-C)도 유의미한 수준으로 줄였다. 부작용으로는 치료 초기 경미하고 일시적인 설사와 메스꺼움 등 가벼운 증상이 보고됐다.

베키 타우브 마드리갈 최고의료책임자(CMO)는 지난 6월 바이오센추리에 임상3상 결과를 바탕으로 신속승인을 획득한 뒤 정식 품목허가를 획득할 예정이라고 밝혔다. 마드리갈은 2023년 상반기 중 신속승인 허가를 신청할 계획이다.

마드리갈에 앞서 미국 인터셉트는 2022년 말까지 미국 식품의약국(FDA)에 현재 개발 중인 FXR 작용 NASH 치료제 후보 '오칼리바'(성분 오베티콜산)에 대한 승인 신청을 준비 중이다. 오칼리바는 원발성 담즙성 담관염 치료제로 먼저 승인됐던 약물이다.

FDA는 지난 2020년 6월 NASH 섬유증 치료 효과에 대한 오칼리바 연구에 보충 자료를 요구하며 사실상 승인을 거절했다. 인터셉트는 지난 7월 임상3상(REGENERATE) 연구 결과를 새로 공개하며 NASH 적응증 추가에 재도전한다.

마드리갈과 인터셉트 외에 바이킹 테라퓨틱스의 THRB 작용제 후보물질 'VK2809'가 현재 NASH를 대상으로 임상2상 단계이며 턴스 테라퓨틱스의 THRB 작용제 후보 'TERN-501'도 임상2상에서 단일요법과 FXR 작용제와 병용요법을 진행 중이다.

바이오센추리는 서로 다른 작용기전을 가진 치료법이 승인받으면 병용요법이 NASH에 대한 치료 패러다임에 영향을 미칠 수 있을 것으로 분석했다.

국내에선 한미약품의 NASH와 희귀질환 치료제 후보 '에포시페그트루타이드'가 임상2b 단계로 개발 속도가 빠르다. 에포시페그트루타이드는 글루카곤 수용체, GIP 수용체 및 GLP-1 수용체를 모두 활성화하는 삼중 작용물질이다.

◇상단의 배너를 누르시면 바이오센추리 (BioCentury)기사 원문을 보실 수 있습니다.(뉴스1 홈페이지 기사에 적용)

jjsung@news1.kr