셀리버리, 알츠하이머·치매 치료제 본격 개발

[이데일리 안혜신 기자] 셀리버리(268600)는 TSDT 플랫폼기술과 유전자치료법을 융합해 알츠하이머병을 타겟으로 한 치료신약의 본격 개발에 나섰다고 28일 밝혔다.

현재 유전자치료법에 TSDT 플랫폼기술을 적용해 파킨슨병 치료신약을 개발중인 상황에서, 퇴행성뇌질환 중 최대 환자수를 갖는 알츠하이머병으로 확대해 더 큰 시장을 공략하려는 전략이다.

셀리버리는 기존 유전자치료법에 TSDT 플랫폼기술을 융합할 경우 유전자치료제가 가지는 한계인 고농도 바이러스를 이용해야 한다는 점과 고가의 생산비용을 극복할 수 있다는 연구결과를 도출했다. TSDT 플랫폼기술과 유전자치료법을 융합한 경우 치료효율성, 안전성 및 경제성을 확보할 수 있어 지속적인 증가추세를 보이는 파킨슨병 및 알츠하이머병 환자들의 치료부담 감소로 이어질 것으로 기대하고 있다.

현재 미국 식품의약국(FDA)에 승인돼 시판되고 있는 대표적인 유전자치료제는 유전성 망막질환 치료제 럭스터나(노바티스)와 척수성 근위축증 치료제인 졸겐스마(노바티스)가 있다. 이 유전자치료제들은 각각 1조5000억개와 110조개의 바이러스가 안구와 같은 국소부위 및 체구가 작은 생후 2세 미만의 영아에게만 투여돼야 치료효능을 발휘할 수 있다.

이에 따라 럭스터나는 1개의 안구 당 6억원, 졸겐스마는 2세 미만 영아에 대한 1회 투여에 29억원이라는 천문학적 생산비용이 든다.

셀리버리 측은 “범용화를 막고 있는 한계점을 극복하기 위해 셀리버리는 유전자치료법에 TSDT 기술을 적용해 약물 내 바이러스 숫자를 최대 1억배 즉, 100만단위 수준으로 낮춰 약물 효율성을 증대시킴과 동시에 안전성을 높이고 약물 생산단가를 낮춰 치료비용을 획기적으로 낮추는 것이 가능하다는 충분한 근거를 확보했다”면서 “이러한 연구·개발 데이터를 근거로 복수의 글로벌 제약사들과 TSDT 플랫폼기술과 유전자치료법 융합에 대한 구체적인 사업논의가 오가고 있는 중”이라고 말했다.

안혜신 (ahnhye@edaily.co.kr)