FDA, 아미쿠스 폼페병 치료제 또 승인 연기…"中 공장 실사 못해서"

AT-GAA, 지난 5월 이어 또 연장
CDMO 파트너 우시바이오 생산현장 확인 못해…아미쿠스 "허가는 시간문제"

미국식품의약국(FDA) 로고. ⓒ 로이터=뉴스1 ⓒ News1 정윤영 기자

(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오기업 아미쿠스 테라퓨틱스가 개발하고 있는 희귀 유전질환 폼페병 치료를 위한 'AT-GAA' 허가 여부를 연기했다. 지난 5월에 이어 두 번째다.

이번 FDA 심사 연기는 코로나19로 AT-GAA 위탁개발생산(CDMO)을 맡은 중국 우시바이오로직스 제조시설에 대한 접근이 어려웠기 때문이다. 아미쿠스는 이 치료제에 대한 승인에는 문제가 없을 것이라는 의견이다.

1일 아미쿠스는 FDA가 재조합 인간 GAA 단백질인 시파글루코시다아제 알파의 생물학적제제 허가신청(BLA)에 관한 결정을 연기했다고 발표했다.

아미쿠스에 따르면 코로나19 관련 여행제한 조치로 FDA가 심사 기간 안에 중국 우시바이오의 생산 현장에 대한 실사를 수행하지 못했기 때문이다. FDA는 제조 현장 실사가 완료되기 전까지 AT-GAA 심사 결과 발표를 연기할 예정이다.

AT-GAA는 '미글루스타트'와 시파글루코시다제 알파로 구성된 유전자치료제다. 이번에 FDA가 시파글루코시다제 알파에 대한 심사를 연기하면서 AT-GAA를 심사한 결과 발표도 연기됐다. FDA는 중국 내 코로나19 상황과 여행제한 등으로 심사 결과 날짜를 따로 공지하지는 않았다.

처방의약품 신청자 수수료 법(PDUFA)에 따라 미글루스타트에 대한 심사 결과는 8월 29일, 시파글루코시다제 알파를 포함한 AT-GAA 승인 결과 통보 날짜는 10월 29일이었다. 애초 심사 결과 통보 날짜가 2022년 5월과 7월이었으나 FDA가 중국 현지 실사를 이유로 8월, 10월로 한 차례 미룬 것이다.

폼페병은 체내 GAA 효소가 결핍돼 발생하는 유전성 리소좀 질환이다. 글리코겐(당)이 축적돼 근육이 위축되고 호흡부전, 심근병증이 나타날 수 있다. 생후 첫 달에서 11개월 안에 심각한 근육 쇠약과 비정상적인 근력저하가 나타나고 시간이 지나면서 계속 악화한다.

전 세계에서 폼페병을 앓는 환자의 수는 약 5000명~1만명이며 국내에서도 보고된 바 있다.

앞서 FDA는 임상1·2상 결과를 바탕으로 AT-GAA를 후기 발병 폼페병 치료를 위한 혁신치료제로 지정했다. 하지만 아미쿠스에 추가 연구 결과를 요구하면서 2020년부터 폼페병 환자 123명을 대상으로 임상3상(PROPEL)을 시작했다.

이날 아미쿠스는 성명에서 "미국 내 폼페 환자를 위해 최종 승인에 앞서 생산시설 실사를 마치겠다는 FDA 결정을 지지한다"며 "이번 조치가 AT-GAA '승인 여부'가 아닌 '시기'의 문제라고 믿고 있다. 미국 내 AT-GAA 승인에 한 발짝 남았다"고 밝혔다.

또 현재 AT-GAA를 심사 중인 유럽의약품청(EMA) 상황에 만족하고 있으며 2022년 말까지 EMA 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 의견이 나올 것으로 기대하고 있다고 설명했다.

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jjsung@news1.kr