지엔티파마, 루게릭병 신약 美 FDA 희귀의약품 지정

지엔티파마가 알츠하이머 치매, 루게릭병 등 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발 중인 ‘크리스데살라진’ 지엔티파마 제공.

국내 기업이 개발 중인 루게릭병 신약이 美 희귀약품으로 지정돼 미국에서 세제 혜택 및 우선 심사, 시판 후 독점권 부여, 품목허가 연장 등의 혜택을 받게 됐다.

신약 개발 기업 지엔티파마는 1일 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발하고 있는 ‘크리스데살라진’이 미국 식품의약청(FDA)으로부터 루게릭병(근위축성측색경화증) 치료제 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 밝혔다.

지엔티파마에 따르면 크리스데살라진은 퇴행성 뇌질환의 발병·진행의 원인이 되는 활성산소와 염증을 동시에 없애는 다중표적 약물로 개발됐다. 특히 루게릭병 동물모델에서 릴루졸을 비롯한 비교 약물들에 비해 운동기능이 손상되는 속도를 늦추고 생명을 연장하는 효과가 좋은 것으로 나타났다고 한다.

지엔티파마 관계자는 “노인을 포함한 건강한 성인 75명을 대상으로 크리스데살라진의 안전성과 약동학 특성을 평가하고자 경구 단회 및 다회투여 임상 1상을 진행한 결과 20mg, 50mg, 100mg, 200mg, 400mg, 600mg 단회투여는 모두 안전했다”면서 “다회투여 시험에서는 크리스데살라진 100mg, 200mg을 12시간 간격으로 15회 투여했으며 노인을 포함한 성인에게서 우수한 안전성과 내약성이 검증됐다”고 말했다.

지엔티파마 사옥 전경. 지엔티파마 제공

크리스데살라진은 약물 투여 후 3~4시간 안에 최고 혈중 농도에 도달했으며, 소실 반감기는 10~20시간 정도로 나타났다. 이런 약동학·약력학 연구를 통해 루게릭병과 알츠하이머 치매 임상 2상에서 크리스데살라진의 목표 용량은 1일 1회 100mg으로 예상된다는 설명이다.

곽병주(연세대 생명과학부 겸임교수) 지엔티파마 대표이사는 “크리스데살라진은 루게릭병 치료제인 릴루졸과 에다라본에 비해 동물모델에서 약효가 우수하고, 사람에게서 목표 용량 대비 안전성이 검증돼 루게릭병 치료제로 개발될 가능성이 높다”며 “미국 FDA에서 개발단계 희귀질환 의약품으로 선정된 크리스데살라진의 루게릭병 임상시험을 내년에 본격적으로 시작할 예정”이라고 밝혔다.

한편 루게릭병은 성인에게서 가장 흔히 나타나는 운동신경세포질환이다. 뇌·척수 운동신경세포가 점진적으로 퇴화하고 사멸하는 것이 특징으로 평균 58~60세에 발병한다. 발병하면 전신 근육마비가 나타나면서 말하고, 먹고, 움직이고, 숨 쉬는 수의운동에 장애가 생기며 대부분의 환자는 발병 후 평균 3~5년 사이에 호흡부전으로 사망하게 된다.

김태곤 객원기자

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