美 FDA, 유일한 D형간염 치료제 '헵클루덱스' 승인 거절

길리어드 "효능·안전성 아닌 제조공정 지적…FDA와 개선 논의할 것"
임상시험에선 간수치 개선 효과 확인…FDA 혁신·희귀의약품 지정

ⓒ AFP=뉴스1

(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 미국 식품의약국(FDA)이 다국적제약사 길리어드사이언스의 D형 간염 치료제 '헵클루덱스'(성분 불레비르타이드)에 대한 승인을 거절했다. 약효나 안전성이 아닌 제조 공정과 배송 문제 등을 지적한 것으로 알려져 향후 허가 가능성은 높은 것으로 예상된다.

31일 길리어드는 홈페이지를 통해 헵클루덱스 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)에 대한 '보완 요구서한'(CRL)을 받았다고 밝혔다.

FDA는 헵클루덱스 제조·납품 등 생산 공정에 우려를 표한 것으로 알려졌다. 길리어드 또한 성명에서 FDA가 헵클루덱스 효능과 안전성에 대해서는 추가적인 보완 연구를 요청하지는 않았다고 밝혔다.

헵클루덱스는 독일 MYR에서 개발한 D형 간염 바이러스(HDV) 치료제다. 길리어드가 2020년 12월 11억5000만유로(약 1조6278억원)에 MYR을 인수하며 헵클루덱스도 함께 도입했다. 길리어드는 헵클루덱스가 미국에서도 허가를 받으면 MYR에 마일스톤으로 3억유로(약 4246원)를 추가로 지급할 예정이다.

이 약물은 바이러스의 간세포 NTCP 수용체 결합을 막는 기전으로 지난 2020년 6월 유럽에서 이미 조건부 허가를 받아 시판 중이다. 현재 미국에서 HDV 치료에 대해 승인된 제품이 없어 미충족 의료 수요가 높은 편이다. FDA 또한 헵클루덱스를 혁신의약품, 희귀의약품으로 지정해 심사 중이었다.

D형 간염은 간염 중 가장 위험한 질환 중 하나이다. B형 간염 바이러스 항원 보균에서만 발생하며 간암, 간경변 등을 유발한다. B형 간염과 동시에 감염되면 증상이 더 악화하는 경우가 많다.

지난 6월 길리어드가 공개했던 임상시험 자료에 따르면 헵클루덱스를 단독으로 투약한 참가자는 치료 48주 뒤 간수치(ALT)가 감소한 것이 확인됐다.

머다드 퍼시 길리어드 최고의료책임자(CMO)는 투자자들과의 콘퍼런스 콜에서 "FDA에서 안전성이나 효능에 대한 우려는 없었다"며 "FDA와 협력해 가능한 한 빨리 BLA를 다시 제출할 계획"이라고 밝혔다.

다만 FDA가 CRL을 통해 요구한 사항들을 완전히 보완하기까지는 시간이 걸릴 것으로 전망했다. 이에 길리어드는 MYR을 인수한 뒤로 헵클루덱스 제조공정을 개선하기 위해 노력해왔다며 "FDA와 제조, 납품 개선에 대해 계속 논의할 예정"이라고 설명했다.

한편 지난 27일 길리어드에 따르면 3분기 매출 70억달러(약 9조9533억원) 중 HIV(인체면역결핍바이러스)를 비롯한 감염질환 치료제와 항암 부문이 약 45억달러(약 6조3985억원)으로 가장 큰 부분을 차지했다.

대부분 품목에서 전년 대비 매출이 상승했으나 코로나19 치료제 '베클루리주'(성분 렘데시비르) 매출이 9억2500만달러(약 1조3155억원)로 52% 감소하면서 전체 매출도 다소 줄었다.

jjsung@news1.kr