양산부산대병원, 희귀 난치 '척수성 근위축증' 치료제 임상연구

본원 신진홍 교수와 강남세브란스병원 박형준 교수 주도로 시작

양산부산대병원 신진홍 교수.

양산부산대병원은 6일 희귀 난치성 질환인 ‘척수성 근위축증’의 경구치료제 ‘에브리스디’(성분명 리스디플람, 제조사 로슈)에 대한 임상연구가 본원 신진홍(신경과) 교수와 강남세브란스병원 박형준(신경과) 교수의 주도로 시작됐다고 밝혔다. 에브리스디는 매일 복용하는 액체 형태의 약으로, 투약이 편리하고 척추 변형 환자에게도 제한이 없다는 것이다. 하지만 개발 단계에서 국내 임상시험이 없었다. 2020년 11월 국내 신약으로 허가된 이후 보험약가 협상이 진행 중이다.

이번 연구는 청소년 및 성인 척수성 근위축증 환자를 대상으로 이뤄진다. 종전의 임상연구는 영아·소아를 주요 대상으로 진행돼 전체적인 치료 연구결과가 부족하다. 그러나 이번 연구를 통해 소아기 이후의 척수성 근위축증 환자에 대한 치료제 효과와 필요성에 대한 임상 증거자료를 확보할 수 있을 것으로 기대된다. 근래 졸겐스마, 스핀라자 같은 척수성 근위축증 치료제를 비롯해 각종 희귀 난치성 질환에 대한 치료제 개발이 세계적으로 빨라지는 추세로 알려지고 있다.

양산부산대병원 신진홍 교수는 “환자들에게는 아주 기쁜 소식이지만, 초고가 신약들에 대한 약제비는 보험 재정에 부담으로 다가올 수 밖에 없다”면서 “신약 승인 이후에도 추가 연구를 통해 객관적인 치료 효과를 파악하고, 이를 통해 보험급여 기준을 합리적으로 개선해 나가는 것이 필요하다”고 말했다.