자문위 반대속 FDA 승인된 신약.. 한미약품도 반전있나

부정적 의견에도 허가사례 '5건'
비권고 평가받은 폐암치료제 주목
업계서도 "경구용 제품 경쟁력"

한미약품 본사. <한미약품 제공>

한미약품의 폐암 혁신신약 '포지오티닙'이 미국 FDA(식품의약국) ODAC(종양약물자문위원회)로부터 신속승인 비권고 평가를 받은 가운데, 최종 FDA 시판허가 결정에서는 반전이 나올 수 있을지 주목된다.

지금까지 자문위원회가 부정적 의견을 냈음에도 불구하고 실제 FDA는 품목허가 결정을 내린 사례가 몇 차례 있었기 때문이다.

29일 제약바이오 업계에 따르면 지난 10여년 동안 MSD(머크)의 면역항암제 '키트루다', 아스트라제네카의 난소암치료제 '린파르자' 등 5개 암 치료제가 ODAC로부터 품목 승인에 대해 부정적 의견을 받았지만, FDA 시판허가를 받았다.

ODAC는 종양학 분야의 전문가들로 구성된 FDA의 자문위원회로, 항암제 등 유효성과 안전성에 관한 데이터를 검토하고 평가해 의견을 낸다. 다만 ODAC의 권고안은 구속력이 없으며, 최종 승인은 FDA가 결정한다.

FDA는 현재 포지오티닙에 대한 품목허가 심사를 진행하고 있으며, 전문가 자문 등을 모두 검토해 처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따라 오는 11월 24일까지 최종 허가 여부를 결정할 예정이다.

ODAC 권고와 FDA 승인 결과가 뒤집어진 가장 최근 사례는 머크의 블록버스터 면역항암제 '키트루다'의 삼중음성 유방암 적응증 추가 건이다.

키트루다는 비소세포폐암, 신세포암, 두경부암, 삼중음성 유방암, 고빈도-현미부수체 불안정성(MSI-H) 암 등에 쓰이는 치료제로, 지난해 글로벌 연 매출이 약 23조원에 달했다. 머크는 키트루다에 대해 삼중음성 유방암 적응증을 추가하기 위한 FDA 심사 과정에서 지난해 2월 ODAC로부터 부정적 권고안을 받았지만 같은 해 7월 FDA로부터 허가를 받았다.

FDA의 키트루다 적응증 추가에 따라 식품의약품안전처도 고위험 조기 삼중음성 유방암 수술 전후 보조요법으로 키트루다 적응증 추가를 올해 7월 승인했다. 이에 따라 국내에서도 본격적으로 사용될 예정이다. 이에 앞서 2019년 7월에는 카리오팜테라퓨틱스의 다발성골수종 치료제 '엑스포비오'가 FDA로부터 품목허가 받았다. 같은 해 2월 ODAC가 엑스포비오에 대해 임상 2상 결과만으로 신속승인이 가능할지, 아니면 3상 결과를 기다려야 할 지에 대해 표결을 실시해 반대의견을 냈지만 최종 결과가 뒤집힌 것이다.

노바티스의 항암제 '페리닥'과 아스트라제네카의 난소암치료제 '린파르자'도 ODAC의 반대 의견에도 불구하고 임상 2상 결과만으로 FDA 신속 승인을 획득했다. 2009년에는 진행성 비소세포폐암 유지요법에 사용되는 OSI파마슈티컬의 '타르세바'가 FDA로부터 시판허가를 받았는데 이 역시 ODAC의 자문결과와 반대되는 것이었다. 다만, 타르세바는 일부 적응증에 대한 축소와 시판 후 연구 등의 조건이 달렸다.

업계에서도 포지오티닙의 FDA 승인에 대해 희망을 내비치고 있다. 유효성 정도와 별개로 기존 치료제가 듣지 않는 환자들에게 2차 또는 3차 치료제로 사용할 수 있고, 경구용 제품인 만큼 경쟁력이 있다는 것이다.

한미약품 관계자는 "스펙트럼과 함께 포지오티닙의 유용성을 충분히 설명하고 환자들을 위한 긍정적 권고가 내려질 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

김진수기자 kim89@dt.co.kr